Tudomány
Megfejtették a Contergan hatásának okát
2010. március 18. 12:00
Negyven országban forgalmazták altató- és nyugtatószerként a thalidomid nevű hatóanyagot tartalmazó Contergan gyógyszert. A kellően be nem vizsgált, 1958–61 között árusított gyógyszer miatt tizenkétezer végtaghiányos baba született. A Science-ben most jelent meg, hogy miért volt ilyen hatása a szernek.
Hihetetlen piaci sikert aratva óriási profithoz juttatta anno a gyártót a Contergan. Egyes becslések szerint 1958-61 között 15 tonna tablettát adtak el Németország mellett Olasz- és Spanyolországban, illetve Nagy-Britanniában is. (Magyarországon szerencsére nem.)
A terhes nők körében egyre népszerűbb gyógyszert – hatékonyan volt a reggeli hányinger és a fejfájás ellen – sokáig vény nélkül árusították. Ám amikor néhány hónapon belül ijesztő mértékben megnőtt a végtaghiányos, kéz és láb nélkül, idegrendszeri problémákkal, bénultan született újszülöttek száma, a gyanú a Conterganra terelődött. Ezekben az években tizenkétezer súlyos fogyatékossággal született csecsemőt regisztrált a statisztika „Contergan-bébiként”, mindannyiuk magzati fejlődését még az anyaméhen belül támadta meg a thalidomid.
Az USA Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelete (FDA) azonban óvatosabb volt európai társintézményeinél. Amint arról lapunkban korábban beszámoltunk, miután a gyártó zavaros vagy értékelhetetlen válaszokat adott az amerikai szakértői kérdésekre, így hamarosan arra az álláspontra jutottak, hogy nem engedélyezik a szer egyesült államokbeli forgalmazását. (E döntésnek köszönhető, hogy az FDA presztízse óriási mértékben emelkedett a Contergan-botrány kirobbanása után.) A gyógyszert negyven országban forgalmazták, s a fizikai károsodással születettek közül ötezren érték meg a felnőttkort.
A kárhoztatott hatóanyagról az utóbbi években azonban bebizonyosodott, hogy hatékonyan kezelhető vele néhány daganatos betegség és a lepra. Az előbbi miatt engedélyezte az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA), az Európai Unió illetékes hivatala a gyógyszer újbóli forgalmazását – korlátozott mértékben. A szer ellenzői azonban attól tartanak, hogy a thalidomid újbóli népszerűsége ismét tragédiákhoz vezethet.
Ötven évvel a borzalmas események után végre magyarázat is született a thalidomid hatására. A Science-ben megjelent közlemény szerint a thalidomid a végtagok fejlődésében meghatározó szerepet játszó celebron nevű fehérje működését befolyásolja. A tokiói technológiai intézetben dolgozó Takumi Ito és kutatócsoportja vállalkozott arra, hogy kideríti, mi állhat e hatóanyag károkozása mögött. Azt kereste, hogy az emberi szervezetben milyen molekulák kötődnek a thalidomidhoz. Ezeket alaposan szemügyre vették, s így derült ki, hogy a celebron nevű fehérje játszhatott szerepet a fejlődési rendellenességek létrejöttében. Géntechnológiai módszerekkel zebrahalak és csirkeembriók esetén is lecsökkentették a cereblon fehérje mennyiségét. A következmény: végtaghiányos élőlények fejlődtek ki. Pont úgy, mint thalidomiddal kezelt társaik esetén.
A felfedezés segítségével a kutatók olyan thalidomid típusú hatóanyagokat fejleszthetnek ki, amelyek megőrzik az „ősmolekula” előnyös tulajdonságait, de nem rendelkeznek a végtagkárosító hatással.
