Közelebb kerültünk a süketség gyógyításához

Marcelo Rivolta, őssejtkutató és a vizsgálat vezetője, valamint munkatársai a Nature szeptember 12-i online kiadásában közölték eredményeiket. Miután süket futóegerek fülébe őssejteket injektáltak, az állatok ismét hallottak. „A kutatás fontossága abban rejlik, hogy először sikerült igazolni, hogy őssejtekkel visszanyerhető a hallás” – mondta Rivolta.

A fülben levő spirális ganglionsejtek a felelősek azért, hogy a hang kiváltotta mechanikai vibrációt elektromos jelekké alakítják, amelyek aztán az agyba jutnak, s ez hangként értelmezi őket.

Ha ezek a sejtek elhalnak vagy károsodnak, nem lehet pótolni őket. Ekkor alakul ki az auditoros neuropátia, amely a siket emberek mintegy 10%-ában áll fenn; ez azt jelenti, hogy pusztán az Egyesült Királyságban 300 000 ember szenved ebben a betegségben. Legtöbbjük ezzel az állapottal született, és egyes esetekben már azonosították azokat a hibás géneket, amelyek ezért a fajta siketségért felelősek.

A kochleáris implantátumok segíthetnek a siketség legelterjedtebb formájában, amikor a kochleáris szőrsejtek pusztulnak el. A neuronok azonban nem helyettesíthetők, kivéve egy igen drága, kockázatos invazív módszerrel, amelynek során elektródát kell beültetni közvetlenül az agyba.

Rivolta és kollégái most azt remélik, hogy egy sokkal egyszerűbb kezelést tudnak kidolgozni erre a betegségre; a terápiát az ún. otikus neurális progenitor őssejtekre alapoznák, amelyeket laboratóriumban állítottak elő emberi embrionális, omnipotens őssejtekből, amelyekből még bármilyen sejttípus kialakulhat. Az őssejtek átalakítása neurális sejtekké és szőrsejtekké 10 évébe telt Rivolta munkacsoportjának. Bár ilyen átalakítást már mások is végeztek, azt, hogy állatokban így visszanyerhető a hallás, Rivoltáék igazolták elsőként.

Rivolta és munkatársai kísérletükhöz 18 futóegeret használtak fel, amelyek mindegyikének egyik fülében egy ouabain nevű szerrel teljesen elpusztították a spirális ganglionsejteket, s így erre a fülükre megsüketítették őket. Ezután egy apró lyukat fúrtak a kochleába, amelyen keresztül mintegy 50 000 otikus neurális progenitor sejtet adtak be az állatoknak.

Az állatok felboncolásakor kiderült, hogy az őssejtek a fülben specializált spirális ganglionsejtekké alakultak.

Az őssejtek beadása után 10 héttel az állatok mintegy kétharmada valamelyest visszanyerte a hallását. Később hallásuk kb. 46%-ban tért vissza – ezt a különböző erősségű hangokra adott válaszukból állapították meg.

„Az emberekben ez azt jelentené, hogy állapotuk annyira javulna, hogy nemcsak egy nagyon hangos teherautó zaját hallanák meg az utcán, hanem részt tudnának venni egy beszélgetésben is” – mondta Rivolta. De hozzátette, hogy még nagyon sok állatkísérletes munka szükséges az eljárás finomításához – évek telhetnek el, amíg a módszer embereken is kipróbálható lesz.

A munkacsoport az őssejtekből szőrsejtekhez hasonló sejteket is előállított – a siketek túlnyomó részében ezek a sejtek sérültek –, de Rivolta azt mondta, hogy még sokkal több munkára lesz szükség ahhoz, hogy ezek tökéletesen működő szőrsejtek legyenek. „Ha pótolni tudnánk a szőrsejteket, akkor a siketek 80-90%-át kezelni tudnánk” – idézi a New Scientist.