Sokkal olcsóbb lehet a gyógyszer
Mítosz az egy milliárd dollárba kerülő R&D-költség, tizedannyiból is kijön egy gyógyszer, ha non-profit alapon működő vállalat fejleszti – írja a PharmaOnline.
A Orvosok Határok Nélkül (Médecins Sans Frontières, MSF) Nobel-békedíjából létrehozott kezdeményezés, a mellőzött betegségekre gyógyszert fejlesztő Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) nevű non-profit cég 1999, a díj odaítélése után alakult Svájcban (2003), és jövőre folyamodik engedélyért az álomkór régóta várt tablettás gyógyszere, a fexinidazol forgalmazása érdekében. A betegség elleni eddigi kezelés vagy igen sok intravénás injekciót vagy a 65 éves, arzén alapú gyógyszert jelenti, ami maga is halálos lehet – olvasható a PharmaOnline-on.
Mint a Nature-ben Amy Maxmen kifejti, a gyógyszerfejlesztés költséges világában a DNDi igazi sikertörténetet képvisel. A cég alig valamivel több, mint egy évtized alatt hat különféle terápiás módra szerzett engedélyt, amelyek többek között a malária, a Chagas-kór vagy egy leishmaniasis-féleség, a kala-azar kezelésére szolgálnak, továbbá 26 szere van fejlesztés alatt. Mindez összesen 290 millió dollárba került, ami kb. negyede annak az összegnek, amit egy átlagos gyógyszergyár egyetlen szer fejlesztésére fordít.
A sikerre vezető termékfejlesztési partnerségi modell (product-development partnership, PDP) – aminek fellendüléséről a Nature korábban már beszámolt (Initiative seeks billions of dollars to develop promising drugs and vaccines) a 2000-es évek elején vált népszerűvé a non-profit szervezetek között, fejtegeti Maxmen. A PDP stílusú szervezetek az egyetemek, kormányok és gyógyszergyártók közötti kollaboráció elősegítése révén tartják alacsonyan a költségeket, és mivel a legszegényebbeket sújtó betegségekre fejlesztenek gyógyszereket, alig szembesülnek versenytársakkal. A biotechnológiai cégek és gyógyszergyárak egy része pl. hajlandó ingyen is a DNDi rendelkezésére bocsátani molekula-könyvtárát, mivel a non-profit vállalat által megcélzott betegségek gyógyítása nem fog kasszasikert eredményezni. A gyógyszerhatás bebizonyítása is egyszerűbb a DNDi számára, mivel nem kicsit jobb szerek előállítására törekszik, hanem olyan gyógyszereket fejleszt, amelyek látványos hatásúak, életeket mentenek.
Ma már az egészségpolitikusok is érdeklődnek a DNDi-hez hasonló PDP stílusú szervezetek iránt, abban reménykedve, hátha a módszer szélesebb közegben is működőképes. A Nature-nek nyilatkozó Suerie Moon, harvardi globálisegészség-kutató szerint bár sokáig úgy véltük, hogy csak a legnagyobb for-profit vállalkozások képesek a gyógyszeripari R&D bonyolult feladatát elvégezni, mára a PDP jellegű cégek arra hívják fel a figyelmünket, hogy módszerüket nem csak a ritka vagy elhanyagolt betegségek területén érdemes bevetni. A DNDi további projektjeiben pl. a rezisztens fertőzések ellen fejleszt antibiotikumokat, továbbá a hepatitis C elleni, jelenleg igen drága gyógyszer alternatíváját keresi. Ez utóbbi valószínűleg már akkor is lehetséges lenne, írja a Nature, ha non-profit alapon elővennék azokat a molekulákat, amelyeket most, hogy hatékony szer került a piacra, a for-profit cégek félretettek.
A mértéktelenül magas gyógyszerárakat az elmúlt három évtizedben azzal indokolták, hogy nagyon drága ezeknek a szereknek a kifejlesztése, így pl. a gyógyszerfejlesztés tanulmányozásával foglalkozó, bostoni Tafts Központ legújabb becslése szerint ma 1,4 milliárd dollárba kerül egy új szer a piacra dobásig. Azonban sokan kételkednek abban, hogy ez valóban ilyen rengetegbe kerül, még a GlaxoSmithKline vezérigazgatója, Andrew Witty is azt mondja, hogy már az 1 milliárd dolláros becslés is a mítoszok sorába tartozik, és szerinte az viszi el a sok pénzt, hogy a gyógyszergyárak túl sok időt töltenek egy-egy kudarcra ítélt termék fejlesztésével. Mások szerint a költségek azért szállnak el, mert óriási méretű klinikai vizsgálatokat kell annak érdekében finanszírozni, hogy be lehessen bizonyítani, az új szer egy hajszálnyival jobb a már meglévőknél.
Ezzel szemben a DNDi eddigi tapasztalata alapján lehetséges egy-egy új szer kifejlesztése 110-170 millió dollárból is. Ha a kormányok is beszállnának a finanszírozásba, szögezi le Amy Maxmen, el lehetne mozdulni a jelenlegi paradigmából, amikor a gyógyszergyártás elsődleges célja a profittermelés, és óriási populációkat lehetne kezelni nem csak a fejlődő világban.
