Engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás
Az unió számos országában évek óta zajló Compassionateuse program hazai bevezetése 2016 januárjától várható. Ennek keretében a rászoruló betegek olyan gyógyszerekhez is hozzájuthatnak majd, amelyek egyelőre még sehol sincsenek törzskönyvezve – vagyis nem rendelkeznek forgalomba hozatali engedéllyel –, ám a velük zajló gyógyszervizsgálatok olyan fázisba jutottak, amelynek során hatékonyságukhoz és biztonságosságukhoz már nem fér kétség.
Az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás lehetőségének magyarországi bevezetése fölött régóta bábáskodik dr. Pozsgay Csilla, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) főigazgatója. Mint kérdésünkre elmondta, az Európai Unióban 2004 óta adott e rendszer működtetésének jogszabályi háttere, s mára a hazai gyógyszertörvény is megteremtette alkalmazási feltételének keretét, bár a részletes szabályok kidolgozása még hátra van.
A főigazgatótól azt is megtudtuk, hogy a Compassionateuse (a Compassionateuse-t „Együttérző alkalmazás”-ként szokták fordítani) program nyújtotta lehetőséggel elsősorban ritka illetve onkológiai betegségek kezelése esetében szoktak élni. Igaz, korábban is volt lehetőség – egy-egy alkalommal – a hivatalosan zajló gyógyszervizsgálattól függetlenül, még kipróbálási stádiumban lévő medicinához juttatni egy-egy beteget. Erre a konkrét személyre szabott nem-kereskedelmi klinikai vizsgálat nyújtott lehetőséget, alkalmazására azonban évente csak néhány esetben nyílt mód, mivel azon túl, hogy e folyamat hatalmas adminisztrációs terhet rótt a kezelőorvosokra, hosszadalmas és bonyolult eljárást is volt, ugyanis gyakorlatilag egyetlen beteg kezelésére kellett vizsgálati protokollt készíteni.
| Mihez hasonlít? |
|
A Compassionateuse program némileg emlékeztet az úgynevezett off-label alkalmazásra, hiszen ebben az esetben is olyan betegségek kezelésére használnak egy-egy medicinát, amely nem szerepel az adott készítmény azon indikációi között, amelyre törzskönyvezték. Az indikáción túli gyógyszeralkalmazásról egyébként néhány éve szakmai vita is zajlott, amely azóta nyugvópontra jutott. Az off-label esetében azonban – s ez jelentős különbség – olyan gyógyszerek speciális alkalmazásáról van szó, amelyek rendelkeznek forgalomba hozatali engedéllyel. |
A szakmai háttéranyag kidolgozásában az OGYÉI munkatársai mellett részt vett az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének szakértőiből álló munkacsoport is. Ebben az esetben azonban nem arról van szó, hogy az adott beteg bekerül egy gyógyszer már folyamatban lévő klinikai vizsgálatába – állítják nemzetközi tapasztalataik alapján az innovatív gyártók szakértői. Sőt, ennek a gyógyszerválasztékot bővítő eljárásnak a speciális igénybevétele kizárt abban az esetben, ha a szükséges készítménnyel kapcsolatban már zajlanak gyógyszervizsgálatok Magyarországon, amelyekhez még csatlakozhatnak – bevonás révén – betegek.
A Compassionateuse részletes szabályait várhatóan még az őszi törvénykezési ciklusban elfogadják. A rendszer jövőbeni működéséről egyelőre annyit tudni, hogy a terápia költségeit ebben az esetben mindig az adott készítmény gyártója illetve forgalmazója állja. A kiadás tehát nem terheli sem a beteget, sem az Országos Egészségbiztosítási Pénztár kasszáját. Ebből következik azonban az is, hogy egyedi elbírálás alapján a cégközpontban döntenek arról, biztosítják-e a gyógyszert a betegnek vagy sem. S bár egyedi protokollra itt már nem lesz szükség, azért nem ígérkezik egyszerűnek az eljárásrend, hiszen a vállalati döntés mellett az OGYÉI engedélyét is meg kell szereznie a beteg kezelőorvosának ahhoz, hogy a minden lehetséges, rendelkezésre álló terápiás lehetőséget már kimerített, s további kezelés hiányában életveszélybe kerülő betege számára lehetővé tegye a Compassionateuse rendszerében történő további gyógyszeres kezelést.
