Engedélyek bizonyítás híján is

Két vizsgálat eredményei is megjelentek az amerikai orvosszövetség lapjának (Journal of the American Medical Association, JAMA) legutóbbi számában, amelyek az FDA túlságosan megengedő gyakorlatával foglalkoznak, amelyeket a PharmaOnline szemléz.

Sarah Y. Zheng és munkatársai cikke – Characteristics of Clinical Studies Used for US Food and Drug Administration Approval of High-Risk Medical Device Supplements – arról számol be, hogy a nagy kockázattal járó orvosi eszközökkel kapcsolatos változtatások elfogadását igen gyakran rossz minőségű vizsgálatokkal támasztják alá a gyártók: az FDA által bizonyítékként elfogadott premarket klinikai vizsgálatok (n=83) kevesebb mint fele volt randomizált, kontrollált vagy akár csak egyszeresen vak (45% randomizált, 30% vak), továbbá a legtöbbjük (81%) helyettesítő végpontot használt; a befogadást az esetek 91%-ában mégis mindössze egyetlen vizsgálat eredményeire alapozták. A University of California, San Francisco kutatói azt is megállapították, hogy a befogadást megalapozó vizsgálatok 40%-a nem jelentette a vizsgálati alanyok életkorát, 30%-a nem jelentette a vizsgálati alanyok nemét.

Marisa L. Cruz és munkatársai cikke – Publication and Reporting of the Results of Postmarket Studies for Drugs Required by the US Food and Drug Administration, 2009 to 2013 – kifejti: az FDA a gyorsított eljárásban befogadott gyógyszerek posztmarketing értékelése során is túlzottan engedékeny. A gyorsított eljárásban befogadott gyógyszerek esetében kötelező posztmarketing vizsgálatok lassan haladnak, és gyakran olyan rossz dizájnt alkalmaznak, ami nem teszi lehetővé az előnyök és kockázatok értékelését, írják Cruz és munkatársai. (Gyorsított befogadásra akkor van mód, amikor nincs más terápiás opció súlyos vagy életveszélyes betegségben. Ilyenkor a klinikai haszon bizonyítása nélkül is befogadnak lehetséges gyógyszereket, azonban a gyártónak posztmarketing vizsgálatokban kellene megszerezniük a tradicionálisan szükséges bizonyítékokat.)

A kutatók 22 gyorsított eljárásban befogadott gyógyszer (24 indikáció) posztmarketing értékelését tekintették át, és azt találták, hogy mindössze 42% használt randomizált elrendezést, és túlnyomó többségük helyettesítő végpontokat értékelt, a betegségprogressziót mérte, nem a betegek számára fontos és nyilvánvaló kimeneteket, holott a bizonyítékokon alapuló orvoslás általános kritériuma a randomizált vizsgálaton alapuló bizonyíték, aminek a beteg által érzékelhető funkciók direkt mérésén, illetve a túlélés növekedésén kell alapulnia. A szerzők megjegyzik: a biomarkerek túlnyomó többsége nem jó helyettesítő végpont azzal kapcsolatban, hogy javul-e a beteg állapota.

A két tanulmányhoz társuló szerkesztőségi közleményben – Balancing the Need for Access With the Imperative for Empirical Evidence of Benefit and Risk – Robert M. Califfkifejti: független szervezeteknek kellene ellenőrizniük a szabályozó hivatal befogadási stratégiáit, és ezeknek együtt kellene működniük az akadémiával a szabályozástudomány és a bizonyíték alapú megközelítés megújítása érdekében.