Buboréktechnika

Új génterápiás módszer

Régi álom: a betegségekért felelős hibás gén működését egészséges gén bejuttatásával korrigálni. Ezzel kapcsolatban az egyik legnagyobb kérdés, miként lehet biztonságosan elérni, hogy a kérdéses gén az érintett szerv sejtjeibe kerüljön.
Leggyakrabban a gént vírusba építik, amely a gazdasejthez kötődik. Ez azonban a pankreász esetében annak anatómiai elhelyezkedése miatt nem működik, így az 1-es típusú diabétesz kezelésére az eddigi génterápiás kísérletek kudarcot vallottak. Talán egy új eljárás, a texasi kutatók által kifejlesztett „buboréktechnika” (ultrasound targeted microbubble destruction, UTMD) megoldhatja a problémát (Proc Natl Acad Sci DOI: 10.1073, május 18.). A módszer lényege, hogy a gént a vérbe injektált apró kis gömbök tartalmazzák; ezeket a célszervre irányított ultrahang energiája révén „nyitják ki”, így tartalmukat a megfelelő helyen tudják kibocsátani.
A buboréktechnikát nemrég patkányokon tesztelték. Az állatok hasnyálmirigyébe ezzel a módszerrel sikerült mesterséges, fluoreszkáló fehérjét kódoló géneket juttatni, így mikroszkóppal egyértelműen igazolni lehetett az eljárás eredményességét.
Az ezt követő kísérletben a buborék inzulingént tartalmazott. Az eredmény: az állatok pankreásza humán inzulint kezdett termelni.
Ez mindenképpen átütő eredménynek számít. Ám az még nem ismert, hogy az eljárás emberen is sikerrel alkalmazható-e, illetve, hogy az ily módon bejuttatott gén mennyi ideig marad a szervezetben és meddig lesz működőképes.