A Novartis új készítménye a Gilenya
Új lehetőségek a szklerózis multiplex kezelésében
A Novartis új készítménye, a Gilenya (fingolimod), a klinikai vizsgálatok eredményei szerint csökkentette a szklerózis multiplex (SM) relapszáló-remittáló formájának progresszióját az érintett betegcsoportban, függetlenül a betegség súlyosságától és a korábbi kezelésektől, beleértve a korábban nem kezelt eseteket is.
A Gilenya a gyógyszerek új, szfingozin-1-foszfát receptor (S1PR) modulátor osztályában az első orálisan alkalmazható készítmény, amelyet 35 országban hagytak jóvá, köztük az Egyesült Államokban, Kanadában és Németországban.
Az AAN (American Academy of Neurology) éves találkozóján a Gilenya hatékonyságra és biztonságosságra vonatkozó vizsgálatait 11 absztrakt mutatja be. A két évig tartó fázis III vizsgálat, a FREEDOMS tanulmány, amelyet több mint 2500 relapszáló-remittáló MS-ben szenvedő beteg bevonásával végeztek, egyike a 11 absztraktnak.
A FREEDOMS vizsgálat elsődleges végpontjában a Gilenya 54 százalékkal csökkentette a visszaesések arányát a placebóhoz viszonyítva.
A másodlagos végpont a 3 hónapon belül vizsgált, igazolt rokkantság-progresszió-kockázat volt, amely a placébóhoz viszonyítva 30 százalékos csökkenést mutatott a korábban már más módon kezelt betegeknél, míg a terápiában korábban nem részesült betegek esetén ez a szám 37 százalék volt.
A nem, a kor, a betegség súlyosságának mértéke – beleértve a relapszus aktivitást –, az MRI-vel igazolt agyi léziók, illetve a léziós aktivitás nem befolyásolta a gyógyszerhatást.
A szklerózis multiplex krónikus, progresszív, gyakran rokkantsághoz vezető betegség, amely kb. 2,1 milló embert érint világszerte. A megbetegedés többnyire a 20. és az 50. életév között kezdődik, és az érintett nők aránya körülbelül kétszerese a férfiakénak.
Leggyakoribb formája a relapszáló-remittáló SM (RRSM), amelyben a betegség javuló és romló időszakai váltják egymást.
Szklerózis multiplexben a központi idegrendszer idegszálait körülvevő mielinhüvely károsodása következik be. Az immunrendszer megtámadja az idegek védőburkát, gyulladást, majd hegesedést okoz.
A Gilenya pontos hatása nem ismert, de állatkísérletben a fehérvérsejteket nagy számban visszatartja a nyirokcsomókban, így a valószínűsíthető hatásmechanizmus a fehérvérsejtek központi idegrendszerbe jutásának megakadályozása, és ezzel a gyulladás csökkentése. A kezelés megszakítását követő 1–2 hónapon belül a keringő fehérvérsejtek száma visszatér az eredeti szintre.
A leggyakoribb mellékhatások: fejfájás, májenzim értékek emelkedése a szérumban, influenza, hasmenés, hátfájás, köhögés. További, a Gilenya kezeléssel összefüggő mellékhatások az átmeneti, aszimptomatikus szívfrekvencia-csökkenés, az atrioventrikuláris blokk a kezelés megkezdésekor, enyhe vérnyomásemelkedés, makuláris ödéma és enyhe bronchokonstrikció.
A fertőzések számának enyhe emelkedését az alsó respiratórikus traktusban – elsősorban bronchitisz formájában – tapasztalták.
A daganatos megbetegedések a kontrollcsoportéhoz hasonló számban fordultak elő.
