6. Occam borotvája a statisztikus kezében

A beválasztási és kizárási kritériumok, valamint a vizsgálat rögzített helyszíne(i) miatt a klinikai vizsgálatok résztvevőivel kapcsolatban ugyan nem mondhatjuk, hogy a minta teljesen véletlenszerű, de a véletlennek azért több területen is marad szerepe.

A „téves” bevonás valószínűsége

Vegyünk górcső alá egy nagyon egyszerű beválasztási kritériumot, például azt, hogy „a beteg szisztolés vérnyomása ne legyen nagyobb 140 Hgmm-nél”. Első látásra ez valóban egyszerű, megmérik a beteg vérnyomását és a mérés eredménye alapján egyértelműen eldönthető, hogy a beteg beválasztható-e vagy sem. Csakhogy: ha egy másik műszerrel is megmérnék, vagy ugyanazzal a műszerrel mérnék meg kicsit később, nem biztos, hogy ugyanabba a kategóriába sorolnák az illetőt.

Ha úgy képzeljük el az emberek vérnyomását, hogy mindenkinek van egy „elméleti, átlagos” vérnyomása, amely körül a napi mérések eredményei normális eloszlás szerint ingadoznak, és ez az elméleti átlag közel van a 140 Hgmm-hez, akkor a mérési eredmény hol 140 alatt lesz, hol pedig felette. Ha az elméleti átlag pont 140 (amely érték még épp megfelelne az előbbi beválasztási kritériumnak) és nagyon sok mérést végeznénk, akkor az eredmények fele lenne a küszöbszám alatt, fele pedig fölötte, mert a normális eloszlás szimmetrikus az átlag körül.

A számítógépes szimuláció eddig ismert biostatisztikai alkalmazásai közül csak néhányat sorolunk fel. Mint azt a sorozat előző részében láttuk, vizsgálhatjuk ilyen módon a statisztikai módszerek „jóságát” (azt, hogy a módszer valamely típusú valódi hibája mennyire közelít a névleges értékhez) és robusztusságát (az alkalmazási feltételek megszegésével szembeni ellenállóképességét). De becsülhetünk ezzel az eszközzel mintaelemszámot vagy téves beválasztási arányt is. Gyakran alkalmazzák farmakokinetikában a gyógyszerszint egyensúlyi állapotának bekövetkeztéig eltelt idő becslésére. Alkalmas a különböző eredetű torzítások becslésére és prognosztikus vagy egyéb modellek összehasonlítására.

Kockázatok és mellékhatások

A számítógépes szimuláció alkalmazójára, jelen esetben a biostatisztikusra nézve az elsőrendű kockázat a függőség kialakulása. Mivel a módszer egyszerű és mindig kéznél van, könnyebb elővenni egy szimuláció-pirulát mint kikeresni valamely ritka képletet a „nagy klasszikusok” műveiből, vagy mint új képleteket levezetni.

A szimuláció végtermékének felhasználójára, a bizonyítékokon alapuló orvoslást komolyan vevő gyógyítóra nézve - aki általában valamilyen döntés meghozatalára szeretné használni az eredményt (például a prognosztikai tényezők közötti rangsor, ezek függvényében pedig az optimális kezelés megállapítására) - az a legnagyobb kockázat, hogy túl bonyolult és nehezen interpretálható modellt kap a kezébe. A szimuláció bonyolításának semmilyen objektív tényező nem szab határt. Ezért válik nagyon fontossá (ezen a területen is) a közel azonosan jó modellek közül az egyszerűbb kiválasztásának alapelve. Az ockhami franciskánus barát, William közel 700 éves borotvája (mely Occam borotvája néven vonult be a köztudatba) itt is, ma is megnyirbálja a fölösleges cifraságot.

A módszer sajnos adathamisításra is használható, hiszen a keletkező adatok „épp olyanok, mint a valódiak”. Ezért általában gyanúsak a „tökéletesen illeszkedő” adatok, például az utolsó számjegyek teljesen egyenletes eloszlása, melyeken nem tapasztalható az ismert jelenség, a számjegy-preferencia (a műszereket leolvasó személyek általában kedvelt számjegyeik irányába kerekítenek). Kételyt ébresztenek a „tökéletesen normális” eloszlású adatok és a „teljesen független” minták is. A csalások kiszűrésére legtöbbször azonban nem-matematikai módszereket alkalmaznak, hanem a vizsgálatok minden írott dokumentumának (leginkább a forrásadatoknak) tüzetes ellenőrzését.