18. Fekete-fehér, igen-nem – mit számolnál szívesen?
Most a bináris adatok elemzéséről lesz szó. Olyan mérésekről, melyeknek csak két lehetséges kimenetele van: hatott/nem hatott, meggyógyult/nem gyógyult meg. Ha kétféle kezelést akarunk összehasonlítani, akkor a végeredmény jellemzésére mindössze négy szám elegendő.
Nézzünk például egy régi, Karl Pearson (1857–1936) által közzétett adatsort, melyet az angol katonák tífusz elleni oltása kapcsán gyűjtött össze körülbelül 100 évvel ezelőtt: egy kórházban 87 olyan katona feküdt, akit korábban beoltottak, illetve 47 olyan, akit nem oltottak be. A beoltottak közül 11-en kaptak fertőzést, a be nem oltottak közül 13-an. A kérdés egyszerű: hogyan jellemezhetjük az oltás hatását?
Ahhoz képest, hogy összesen négy számról van szó, elég sokféle válasz lehetséges. Először is, kiszámíthatjuk a kockázatokat, azaz a fertőzöttek arányát mindkét csoportban: a beoltottaknál ez 11/87=0,126, míg a be nem oltottaknál ez 13/47=0,277. Majd kiszámítjuk a kettő különbségét, a kockázatcsökkenést (amelyet abszolút kockázatcsökkenésnek is neveznek, hogy megkülönböztessék a relatívtól, a valamelyik kiválasztott csoport kockázatához viszonyított százalékos csökkenéstől). Sőt, rovatunk figyelmes olvasói már tudják, hogy a kép a különbség konfidencia-intervallumának (megbízhatósági tartományának) hozzáadásával tehető teljessé. Ezzel tulajdonképp megoldódott a kérdés, még egy burkolt szignifikanciapróba-eredmény is rendelkezésünkre áll (az oltás hatása akkor szignifikáns, ha a nulla nincs benne a konfidencia-intervallumban).
A másik lehetséges megközelítés az esélyeken alapul. Az esély, mint a szerencsejátékokban is, a nyerés/nem nyerés, bekövetkezés/elmaradás aránya. Példánkban a beoltott katonák fertőzési esélye 11/76=0,145, míg a be nem oltottaké 13/34=0,382. S hogy az esélyeket egymáshoz viszonyítsák, kiszámítják az ún. esélyhányadost, azaz két esély hányadosát: 0,382/0,145=2,63, ami azt jelenti, hogy a be nem oltottak csoportjában több mint két és félszer nagyobb az esélye a megfertőződésnek. Természetesen ehhez a statisztikához is jár konfidencia-intervallum, valamint kapcsolódó szignifikanciapróba is: az esélyhányados akkor szignifikáns, ha az egy nincs benne a megbízhatósági tartományban; a próba szignifikanciaszintje pedig a konfidenciaszint komplementere.
Mindkét megközelítésnek hátránya azonban, hogy az eredményt nehéz közérthetővé, a bizonyítékokon alapuló orvoslás számára könnyen felhasználhatóvá tenni. Egy ideig úgy tűnt, hogy egy 1988-ban kitalált mértékszám megoldja ezt a problémát. A kezelési minimumról van szó (angol neve number needed-to-treat, röviden NNT), mely egyszerűen csak az abszolút kockázatcsökkenés inverze, mégis könnyebben megérthető, mert arányok helyett betegszámokkal fejezi ki valamely kezelés előnyét vagy hátrányát. Példánkon a kockázatcsökkenés 0,277–0,126=0,151, amelynek 1/0,151-es kezelési minimum felel meg, azaz 6,62. Ez pedig azt jelenti, hogy az oltás előnye körülbelül 7 beteg közül egynél mutatkozik meg, vagyis ahhoz, hogy az oltás előnyét érzékeljük, általában legalább 7 beteget kell beoltanunk.
A látszólagos egyszerűségnek azonban ára van. A kockázat növekedéséhez, más szóval a negatív kockázatcsökkenéshez tartozó negatív kezelési minimum értelmezése még megoldható úgy, mint „ártalmassági” minimum, amely azt mutatja meg, hogy hány beteg kezelése esetén nyilvánul meg a kezelés káros hatása. A nullával azonban bonyolultabb a helyzet, hiszen annak az inverze végtelen, melynek ráadásul pozitív vagy negatív előjele is lehet. A hagyományos nullhipotézis, a kockázatcsökkenés=nulla kezelési minimumra tehát nem fordítható le.
Ez a nullában levő szakadási pont további szakadást okoz a konfidencia-intervallum „átfordításánál” is, így az gyakran csak két intervallum egyesítéseként írható fel. Ráadásul ezek a problémák metaanalízis esetén tovább halmozódnak.
Emiatt aztán a kezelési minimum fogalma iránti kezdeti lelkesedés kezd alábbhagyni. Egyesek „a király új ruhája”-ként emlegetik, mely végleg a múlté lesz akkor, ha majd az epidemiológia, mely jelenleg a bizonyítékokon alapuló orvoslás egyedüli letéteményesének tartja magát, visszatér az orvosi kutatásokban korábban betöltött, szerényebb szerepéhez.
