Új ígéretes kis molekula mutatott eredményeket a Huntington-kór kezelésében
A PharmaOnline szerint a kaliforniai székhelyű Buck Öregedéskutató Intézet kutatói az Autophagy folyóiratban egy olyan módszerről számoltak be, amellyel jelentős mértékben kitisztíthatók az agyban megjelenő huntingtin fehérjék.
Vizsgálataik szerint a kulcs az FKBP51 nevű fehérje, mely az mTOR-tól független jelátviteli útvonalon fejti ki hatását, és egy SAFit2 nevű kis molekula, amely képes átlépni a vér-agy gáton, elősegíti az autofág mechanizmust, és csökkenti a toxikus fehérje mennyiségét az agyban.
Az egereken végzett vizsgálatok során a Huntington-kór kezelésében vizsgált rapamicin és a SAFit2 autofágia-fokozó hatását hasonlították össze. Az eredmények szerint a SAFit2-kezelés 20%-kal csökkentette a huntingtin mennyiségét az agyban, azaz a rapamicinhez hasonlóan neuroprotektív hatásúnak bizonyult, de más hatásmechanizmus útján fejtette ki hatását.
A kutatók újabb preklinikai vizsgálatokat terveznek, mert a kis molekula ígéretes jelölt egy jól tolerálható, kevéssé invazív terápia kidolgozására a gyógyíthatatlan betegség ellen.
