Személyre szabott rákterápia ingyen

A biohacker szó viselkedésformák és mozgalmak széles körét jelenti, amelyek a nem institucionalizált tudomány és technológiai fejlődés világából nőttek ki, többek között azt értjük alatta, aki rendszerelvű gondolkodással tekint a szervezetére, kézbe veszi és különböző technikai eszközök révén menedzseli saját biológiáját, pl. otthonában megszekvenálja saját genomját, önkísérletezik, és javítja saját teste, lelke működését.

Biohacker az ingyenes rákgyógyításért

Andrew Hessellel, a Pink Army Cooperative alapítójával a New Scientist készített interjút, amelyben az Autodesk szoftvercég Programozható Bio- és Nanoanyagok Részlegének kutatója elmondja, szerinte a jövőben nem lesz szükség milliárd dollárba kerülő gyógyszerkutatásokra, amelyek célja a gyógyszergyáraknak nagy hasznot hozó bluckbusterek kifejlesztése, hanem lehetségessé válik az abszolút személyre szabott medicinák tervezése – mindez a beteg számára akár ingyen.

Hessel a gyógyszeriparban is dolgozott, így, mint elmondja, első kézből ismeri annak működését, és tisztában van azzal, hogy e cégek hatalmas erőfeszítéseket tesznek a jobb gyógyszerek kifejlesztése érdekében, ami a legjobb szakemberek és a legfejlettebb technológiák alkalmazása esetén sem szükségszerűen vezeti sikerre a big pharmát.

Mivel bioinformatikai területen dolgozott, el tudta képzelni, hogy lehetséges a gyógyszeriparban elterjedt modellnél sokkal hatékonyabban dolgozni: számítógépen tervezve a DNS alapú gyógyszereket a génmérnökösködéshez nincs szükség laboratóriumra, majd 3D printerrel egyszerűen csak ki kell nyomtatni a szereket.

Hessel már 1998 óta kutatott a DNS-printelés technológiája után, és 2004 óta a szintetikus biológia területére fókuszálva 2009-ben megalapította az első szövetkezeti alapon működő biotechnológiai céget, a Pink Army Cooperative-ot (PAC), aminek víziója, hogy nem populációk, hanem az egyes ember számára tervezzen gyógyszert. Mivel azt szeretné, hogy a világ legjobb szakemberei vehessenek részt a folyamatban, a PAC nyílt forráskódú megoldásokat alkalmaz – bármelyik virológus részt vehet a tervezésben, és kipróbálhatja az algoritmust saját laborjában. A PAC-nak a küldetése, hogy bemutassa: lehetséges egy laptop előtt ülve tervezni egy vírust, aminek az a célja, hogy megfertőzze és megölje az adott személy speciális ráksejtjeit, kinyomtatni a vírust, tesztelni sejttenyészeten, majd alkalmazni, mindezt néhány száz dollárért, a beteg számára pedig ingyen.

Lehetséges-e mindez a ma rendelkezésre álló technikával?

Amit ma látunk, az csak egy robbanás kezdete, amelynek során egyre többféle vírusrészecskét lehet majd előállítani valóban nagyon olcsón, válaszolja Catherine de Lange kérdésére Andrew Hessel, akinek kérését 2012-ben még elutasították a DNS-szintetizáló cégek, mivel nem voltak képesek még a legkisebb virális genom rutinszerű nyomtatására sem, de 2013 végén több cég jelentkezett nála, hogy már meg tudják csinálni. Vagyis most már csak az a kérdés, hogyan lehet összerakni magát a folyamatot, a rák ellenes szer dizájnját, építését és tesztelését.

A bioinformatikus azért választotta a rákellenes vírusok tervezését, mert szerinte azok a legolcsóbb programozható gyógyszerek prototípusát testesítik meg, amelyek ráadásul mielőtt megölnék, víruselőállító üzemmé változtatják a meghackelt tumorsejteket, így csak igazán kis mennyiséget kell printelni belőlük. Vagyis olyan gyógyszer kifejlesztésével akart foglalkozni, amit könnyen lehet tervezni és személyre szabni számítógépes szoftver segítségével, a vírus ugyanis nem olyan ostoba, mint egy kemikália, ami csak egyféle dolog elvégzésére képes; a vírusnak logikus működési mechanizmusa van, aminek alkotóelemeit különböző helyeken ki-be lehet kapcsolgatni, különböző kombinációk építhetők belőle, azaz programozható.

Az onkolitikus vírusok terápiás használhatósága már bebizonyosodott, folytatja Andrew Hessel, legalábbis már vannak esettanulmányok, amelyek sikerekről számolnak be, ilyen pl. Emily Whitehead esete. A kislánynál 6 éves korában diganosztizáltak leukémiát, amit aztán egy génmérnökség révén átszabott HIV-vírussal kezeltek: újraprogramozták a kislány saját immunsejtjeit, amelyek sikeresen elpusztították a rákos sejteket. Hasonlóan bíztató eredményekről számolt be a Mayo Klinika is az idén két terápiarezisztens  myeloma multiplexes beteg módosított kanyaróvírussal történő gyógyítása kapcsán. Ezek az esetek jelzik a személyre szabott fejlesztési módszerben rejlő potenciált, szögezi le Hessel.

Kivételes gyógyszer-használat

A PAC fejlesztési folyamata a tervek szerint a továbbiakban a következőképp fog kinézni: mihelyst a DNS-nyomtató technológia kész a kellő méretű vírus-DNS előállítására, a szoftvert kinyitják az érdeklődő kutatók számára, akik megtervezhetik az adott, sejtkultúrában tenyésztett tumoros sejt elleni vírust, amit aztán sejttenyészeten, valamint állatkísérletekben tesztelnek, majd ha ott bizonyít a vírus, jön az emberen való alkalmazás fázisa. Mint Hessel hangsúlyozza, a személyre tervezett gyógyszert azért lehet majd nagy klinikai vizsgálatok kivitelezése nélkül alkalmazni, mert annak felhasználásáról az egyénnek van joga dönteni. Ha nincs más terápiás opció, az FDA is engedélyezi az ún. kivételes gyógyszer-használatot (méltányossági eljárás keretében alkalmazott kezelés, compassionate use, amelyet az EU is engedélyez), így a gyógyszeriparban alkalmazott eddigi modell - a legtöbb ember számára legjobb szer kifejlesztése, majd annak a lehető legmagasabb áron történő értékesítése – meg fog változni, és szövetkezetek alakulnak majd ki, amelyek révén előfizetéses alapon lehet hozzájutni a személyre szabott gyógyszerekhez, vagy pl. 20 dolláros tagdíj ellenében ingyenesen. A vírus tervezésére szolgáló szoftver futtatásához csak a betegtől származó diagnosztikus adatok felhasználására lesz szükség, egy dózisnyi vírus előállítása nem fog 1 dollárnál többe kerülni. A páciens saját rákos sejtjein történő tesztelés se drága, így az egész folyamat az elejétől a végéig kevesebb, mint 100 dollárból ki fog jönni.

Onkotarget

A személyre szabott rákgyógyászat előtt más eljárások is kövezik az utat: a University of Michigan kutatói az Oncotarget című online folyóiratban publikálták eredményeiket, miszerint egy új, az eddigieknél 3-szor hatékonyabb módszert fejlesztettek ki, aminek révén rákos betegek véréből már igen korai stádiumban kiszűrhetők, majd tenyészthetők a tumoros sejtek. A tumoros sejtek tenyészetén aztán könnyen vizsgálható a sejtek különböző gyógyszerekkel kapcsolatos érzékenysége, illetve azok esetleges terápirezisztenciája, valamint a betegség előrehaladásának folyamata. A módszer során az amerikai kutatók egy polydimetilsiloxanból készült, antitestekkel bevont chip révén kapják el a vérben keringő tumorsejteket, amiket aztán egy 3 dimenziós, a szervezet belsejét imitáló környezetben tenyésztenek – sokszorosítanak – tovább. Az Expansion of CTCs from early stage lung cancer patients using a micro-fluidic co-culture model című tanulmányban ismertetett módszerrel tehát elfoghatók és tenyészthetők a ráksejtek – köztük emlő-, tüdő-, pancreas-tumorsejtek egyaránt -, amelyek aztán akár részt vehetnek a Pink Army Cooperative által kifejlesztett személyre szabott rákgyógyszer-előállításai folyamatban is.