A génterápia mára a klinikai gyakorlat szerves részévé vált, ám az áttörés önmagában nem jelent automatikus gyógyulást. Bár a technológiai paletta a génpótlástól a CRISPR-alapú génszerkesztésig rendkívüli módon szélesedett, a siker kulcsa továbbra is a betegkiválasztás, a biztonságosság, valamint a lehető legkorábbi időzítés.

A DANDELION jelentős előrelépést jelenthet más komplex betegségek, például gyulladásos bélbetegségek vagy a 2‑es típusú cukorbetegség vizsgálatában is.

A Népszava szerint Sanghajban átfogó vizsgálatot folytatnak egy a Xinhua Kórházban végzett klinikai kezeléssel és a kapcsolódó tudományos publikációval kapcsolatban.

Az új bázisszerkesztő módszerek alkalmasak a PEX1 gén hibáinak korrigálására, így több peroxiszomális eredetű betegség terápiájában is alkalmazhatók.

Egészségesen született és jól van az a kisfiú, akinél még embrió korában kiszűrték a családban öröklődő SMA betegséget egy modern eljárással.

Brazil és új-zélandi kutatók szerint egy speciális agyi terület más módon is hat a szervezetre, mint azt eddig gondolták, jelzi a hvg.hu.

Kóka János, a Doktor24 alapító tulajdonosa, korábbi gazdasági miniszter a Weborvoson elemzi az idei év válaszútjait és globális megatrendjeit.

Egy nemzetközi kutatócsoport mérföldkőhöz érkezett a precíziós medicina területén, derül ki a Portfolio összeállításából.

A PERT eljárással több ritka betegség (Batten-kór, Tay–Sachs-kór és Niemann–Pick kór C1 típusa) közös kiváltó oka válhat gyógyíthatóvá.

Gyökeresen továbbfejlesztették magyar kutatók a hat évvel ezelőtt bemutatott prime génszerkesztő módszert, növelve az eljárás hatékonyságát.