Génterápia Parkinson-kórban
A hatékonysági és biztonságossági vizsgálat sikere azt sugallja, hogy a génterápia egyéb neurológiai betegségek kezelésében is hasznos lehet.
A The Lancet Neurology áprilisi számában Andrew Feigin és munkatársai beszámoltak fázis II-es, dupla-vak, randomizált vizsgálatuk sikeréről, amelyben virális transzferrel glutamát dekarboxiláz gént juttattak pácienseik agyának mindkét oldali szubtalamikus magjába.
Hat hónappal a beavatkozás után a placebó-kezelésben részesültek motoros funkciói 12,7 százalékkal javultak, míg azon betegek mozgása, akikbe a gamma aminovajsav/GABA szintjét növelő enzim génjét fecskendezték, 23 százalékos javulást mutatott. (Parkinson-kórban az agyi dopaminhiány mellett többek között jellemző a fő gátló neurotranszmitter, a GABA szintjének csökkenése is.)
A leggyakrabban tapasztalt mellékhatás a kezelhető, közepes vagy enyhe erősségű fejfájás, illetve hányinger volt, ami valószínűleg a sebészeti beavatkozás következményeképp alakult ki.
A kutatók megjegyzik: a génterápia hatékonysági és biztonságossági vizsgálatának sikere azt sugallja, hogy az egyéb neurológiai betegségek kezelésében is hasznos lehet.
