Génszerkesztették egy új-zélandi férfi májsejtjeit
Egy új-zélandi férfi lett a világon az első, akinek a CRISPR génszerkesztési módszerrel változtatták meg a májsejtjeiben található genetikai kód egyetlen betűjét, hogy ezzel a módszerrel csökkentsék vérében a koleszterin szintjét – írta a Qubit.
Az MIT Technology Review szerint a jövőben ezzel a módszerrel is lehetőség nyílhatna a szívinfarktusok megelőzésére.
A kísérlet az amerikai Verve Therapeutics biotechnológiai vállalat egyik klinikai vizsgálatának részeként valósult meg. A cég szerint ennek az apró változtatásnak elegendőnek kellene lennie ahhoz, hogy tartósan csökkentse bárkinek a vérében a „rossz”, vagyis LDL-koleszterin szintjét, ami letapadhat az érfalban, így szűkítheti annak keresztmetszetét, és hosszú távon súlyos betegségeket okozat, írja a lap.
Az új-zélandi beteg szívbetegséggel és familiáris hiperkoleszterinémiával küzdött. A klinikai vizsgálat keretében az orvosok 40 olyan beteget kezelnek majd a génterápiával, akiknek mindegyike familiális hiperkoleszterinémiában szenved. Ezeknek a betegeknek általában már gyermekkorukban kétszer olyan magas a koleszterinszintjük, mint egy átlagembernek. Sokan pedig csak akkor szembesülnek állapotukkal, amikor – gyakran igen fiatal korban – szívinfarktust kapnak.
Ez a kísérleti génterápia egyben a bázisszerkesztésnek, a CRISPR génszerkesztési technológia egy újfajta alkalmazásának egyik korai próbája is. A CRISPR módszertől eltérően a bázisszerkesztés nagyon dióhéjban azt jelenti, hogy a DNS egyetlen betűjét cserélik ki egy másikra – ebben az esetben ez a PCSK9 gén módosítását jelenti.
A teljes információt ITT olvashatja
