Az orvosé a gyógyszer beadásával járó felelősség

Molnár Márk Péter orvos-közgazdász szerint bár gyógyszerként törzskönyvezték, az SMA új terápiája nem egy hagyományos értelemben vett gyógyszer, hanem egy több elemű technológia. Génterápiáról van szó, konkrétan egy vírus segítségével csak egy DNS-darabot juttatnak a szervezetbe, és ennek a DNS-darabnak kell beépülnie a páciens génállományába. A világon néhány centrumban próbálták ki ezt az eljárást, és ötvennél kevesebb beteg vett részt a gyógyszerpróbában. A készítmény kockázatairól, mellékhatásairól is csak kevés a tapasztalat. A gerincvelő eredetű izomsorvadásban (SMA-ban) most elérhető terápiák csak pótolják a szervezetből hiányzó enzimet. Az új eljárással viszont a szervezet képes lesz önmaga előállítani azt. Így, noha személyre szabott gyógyszerről beszélünk, maga az eljárás inkább egy orvosi beavatkozás.

Arra a kérdésre, hogy miként juthat hozzá a kisfiú a készítményhez, Molnár Márk a Népszavának azt felelte, az az alkalmazhatóság feltétele az Európai Unióban, hogy legyen egy európai uniós törzskönyve a készítménynek. Ez az amerikában kapható szernek még nincs. A hatályos jogszabályok szerint, ha az adott betegségre nincs más elérhető terápia, és a készítmény kockázatai nem erősebbek, mint a várható haszon, valamint a kezelést végző orvos úgy ítéli meg, hogy ez a gyógyszer az egyetlen lehetőség, akkor kérheti az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézettől (OGYÉI) az úgynevezett indikáción túli gyógyszerrendelést. Az OGYÉI erre a kérésre kiadhat egy egyedi határozatot, hogy a kockázatok és a várható eredmény, valamint a lehetséges alternatívák ismeretében beleegyezik-e abba, hogy egy Európában nem engedélyezett szerhez hozzájusson a konkrét beteg. Ám miután ennek a szernek van alternatívája, aminek ráadásul az eredményessége igen hasonlónak tűnik, és ez elérhető Zente számára, hiszen ő most is kapja ezt a kezelést, nem biztos, hogy megadja ezt az engedélyt a gyógyszerhatóság. Ha mégis megadja, akkor a gyógyszer beadásával járó felelősség jelentős részét is magára vállalja mind a kérvényt megíró orvos, mind a hatóság.