Az EU jóváhagyta a forradalmian új lupuszellenes gyógyszert
Az Európai Unió jóváhagyta azt a kezelést, amelyet 50 éve elsőként fejlesztettek ki az SLE (szisztémás lupusz eritematózusz) ellen. Az injekcióban beadható szerre egy európai beteg esetén évi 23 ezer dollárt kell majd költeni.
Az Egyesült Államokban már márciusban elfogadták a Benlysta márkanevű gyógyszert – ott ennek évi költsége betegenként 35 ezer dollár lesz. Az Európai Unió Gyógyszerügyi Hatósága (EMA) május végén jelentette be, hogy támogatja a szert.
A Thomson Reuters Pharma konszenzusos előrejelzése szerint a Benlystából származó teljes évi bevétel 2015-ben 3,55 milliárd dollár lesz, más elemzők szerint akár az 5 milliárd dollárt is elérheti. A nyereséget a GlaxoSmithKline fejlesztő partnerével, a Human Genome Sciences-zel osztja meg. Több más országban is folyamatban van a gyógyszer engedélyeztetése, nevezetesen Kanadában, Ausztráliában, Svájcban, Oroszországban, Brazíliában, a Fülöp-szigeteken, Izraelben és Kolumbiában.
Az SLE számos szervrendszert érint, köztük az ízületeket, a bőrt, a veséket, a tüdőt, a szívet és az agyat. A lupusz fellobbanásakor tipikusan az ízületek megduzzadnak, a beteg fényérzékeny lesz, lázas, mellkasi fájdalma van, hullik a haja és nagyon fáradt.
Az Egyesült Államokban a becslések szerint 300 ezer és 1,5 millió között van a betegek száma. Minden emberfajtát érint a betegség, azonban az afroamerikai nőkben háromszor olyan gyakori, mint a kaukázusiakban.
A Benlysta hatásmechanizmusa teljesen újszerű: célpontja az a B-limfocita stimuláló (BLyS) fehérje, amely csökkentheti a rendellenes B-limfociták számát – ezek tudomásunk szerint jelentős szerepet játszanak a lupuszban. A BLyS a TNF citokin család egyik oldékony liganduma, és jelentősen befolyásolja a B-limfociták differenciálódását, homeosztázisát és szelekcióját. A BLyS szintje fontos tényezője a túlélési jelzéseknek és autoantitesteket termelő B-sejtek szelektív apoptózisának.
A klinikai vizsgálatok során a Benlystával és a standard terápiával (tipikusan immunszuppreszánsokkal) kezelt személyek betegségének aktivitása kisebb volt, mint azoké, akik a standard terápia mellett placebót kaptak. Az eredmények azt sugallták – bár teljesen nem igazolták –, hogy egyes betegekben csökkent a súlyos fellobbanások száma és csökkenteni lehetett a szteroid dózisát.
A gyógyszergyár által finanszírozott egyik vizsgálatban a nagy adag Benlysta – és a standard terápia – mellett a betegek 43 százaléka volt tünetmentes és egy éven belül nem romlott tovább szerveik állapota, míg a placebocsoportban (akik szintén részesültek a standard terápiában) csak a személyek 34 százalékára volt ez igaz.
Amikor márciusban az USA-ban engedélyezték a Benlystát, Sandra C. Raymond, az Amerikai Lupusz Alapítvány (LFA) elnöke azt mondta: „Történelmi nap ez a lupuszban szenvedő milliók és családjaik számára, akik több mint 50 évet vártak a lupusz kezelésében való áttörésre. Alapítványunk üdvözli az FDA döntését, hogy engedélyezték a Benlystát. Ez az első olyan gyógyszer, amelyet specifikusan a lupusz kezelésére fejlesztettek ki, és fontos első lépése annak a folyamatnak, hogy új, biztonságos, hatásos és tolerálható kezelések egész arzenálját fejlesszék ki a betegség terápiájára. A mai nappal egy új korszak kezdődött el.”
