Április végén tartják a primer immunhiány világhetét

Világszerte több mint 6 millió ember él a veleszületett immunhiány valamilyen formájával. Ezeknek a betegeknek az immunrendszere nem reagál kellően a különböző kórokozókra, és – kezelés nélkül – az esetükben gyakrabban térnek vissza a fertőző betegségek, és azoknak súlyosabb a lefolyásuk, mint az egészséges embereknél. Megfelelő terápiával azonban kialakítható olyan fokú védettség, amely a betegek számára is lehetővé teszi a teljes életet. E terápiák döntő többsége emberi vérplazmából készül.

A veleszületett immunhiányos betegségek (Primary immunodeficiency – PID) a legtöbb esetben öröklött immunhiányos állapotok, amelynek következtében a szervezet nem termel elegendő mennyiségű antitestet. Mivel beteg szervezete nem képes megfelelően védekezni a kórokozók ellen, ezért az olyan szokványos betegségek is súlyos következményekkel járhatnak, amelyek az egészséges embereknél csak időleges kellemetlenségeket okoznak.

Több mint 400 betegség tartozik a primer immunhiányos betegségek csoportjába¹, és ezeknek rendszerint nincsenek olyan tüneteik, amelyek önmagukban egyértelműen beazonosíthatóvá tennék az alapproblémát. Jellemző viszont, hogy gyakoribb a hétköznapi betegségek (pl. a közösségekben terjedő járványok) előfordulása az érintetteknél, és a gyakoriságon túl a betegség lefolyása is súlyosabb, mint az egészséges embereknél. A gyógyszeres kezelésre is többnyire másképpen reagál az immunhiányos beteg szervezete, ami ugyancsak figyelmeztető jel lehet.

Mivel a primer immunhiányos betegség más egészségügyi problémákon keresztül jelentkezik, nehéz felismerni, és sok esetben évekbe is telhet, mire megszületik a helyes diagnózis. Egy becslés szerint a világon a primer immunhiánnyal élők 70-90 százaléka nincs diagnosztizálva az alapbetegségével². Magyarországon a becslések szerint 40 ezer felett lehet a primer immunhiányos betegek száma³, amely magába foglalja a nem felismert, azaz nem diagnosztizált eseteket is.

Aki nincs diagnosztizálva, az értelemszerűen nem juthat hozzá a megfelelő terápiához sem. A terápiák döntő többsége emberi vérplazmából készül: az egészséges ember vérplazmája ugyanis elegendő mennyiségben tartalmaz immunglobulinokat, azaz antitesteket, amelyek az immunrendszer megfelelő működéséhez szükségesek. A terápia során kapott antitestek segítségével az immunhiányos szervezet is képes felvenni a harcot a kórokozókkal, de ezeket az antitesteket folyamatosan pótolni kell, mert a PID-vel élő beteg szervezete azt nem képes megtermelni.

Fotó: BioLife Plazma Hungary Kft./momentumcomms.hu

A plazmaalapú terápia a primer immunhiányos esetek döntő többségében az egyetlen megoldás. A vérplazma kizárólagos forrását pedig az önkéntes donorok jelentik, mert ez az anyag mesterségesen nem állítható elő – mondja Nyerges Judit, BioLife Plazma Hungary Kft. ügyvezetője.

A plazmaalapú terápiákkal a veleszületett immunhiányos beteg gyakorlatilag ugyanolyan életet élhetnek, mint egészséges társaik, nem kell korlátozni magukat sem a munkájukban, sem pedig a magánéletükben, hiszen a szervezetük – ha külső segítséggel is – ugyanúgy tud védekezni a környezeti veszélyforrások ellen. De a terápiát fenn kell tartani, hiszen az alapbetegség nem gyógyítható. Egy felnőtt primer immunhiányos beteg egy évnyi terápiájához átlagosan 130 plazmaadásra van szükség.

A primer immunhiányon túl még számos egyéb betegség, például a hemofília kezelésében is meghatározóak a plazmaalapú terápiák, de műtétek során, vagy az égési sérülések kezelésében is felhasználják az emberi vérplazmát.

Nekünk, a plazmacentrumok működtetőinek mindent meg kell tennünk azért, hogy minél több egészséges ember jöjjön el plazmát adni, és így elegendő plazma álljon rendelkezésre azokhoz a terápiákhoz, amelyek teljes életet biztosítanak a betegeknek – mondta Nyerges Judit. – Maga a plazmaadás egy kifejezetten biztonságos és nem megterhelő folyamat. Minden donorunknak biztosítunk orvosi szűrést és a donáció után kalóriapótlást. Az egészséges emberi szervezet 72 órán belül pótolja a levett plazmamennyiséget.

Források:

1. Tangye SG, Al-Herz W, Bousfiha A, Cunningham-Rundles C, Franco JL, Holland SM, et al. The Ever-Increasing Array of Novel Inborn Errors of Immunity: An Interim Update by the IUIS Committee. J Clin Immunol (2021)

2. http://www.worldpiweek.org/

3. Primer Immunhiányos Betegek Egyesülete, https://www.pibe.hu/