Izomdisztrófiás kisfiú génterápiájára gyűjtenek
Van-e egyáltalán remény ma azok számára, akiknek a gyógyulása, jó életminősége csupán pénzkérdés? – teszi fel a kérdést a Népszava.
Egy izomdisztrófiás kisfiú 1,3 milliárd forintos külföldi génterápiájára gyűjt a Legyél Ádám Reménye Alapítvány.Monostori Ádám szüleinek 270 évig kellene spórolniuk, de az idő ellenük dolgozik, akár egy év múlva elkezdődhet a kisfiuk leépülése.
– Szépen gyarapodik a számla, már 36 millió forintnál tartunk – mondja derűs hangon Monostori Klaudia, a hároméves Ádám édesanyja, pedig szürreális még a távolság az 1,3 milliárdig. Ráadásul sok gyereknek gyűjtenek már, egy kis ország aligha tud ennyi milliárdot összeadni. Reményt adhat, hogy a szintén ebben a betegségben szenvedő debreceni Kneifel Ádin szüleinek sikerült a lehetetlen küldetés: 126 millió forinton álltak májusban, majd egy névtelen adakozó kipótolta az összeget, így ők már el is utazhattak Dubajba, ahol az Egyesült Államokhoz képest némileg olcsóbban elérhető az a génterápia – egy egyszeri infúzió –, ami a Duchenne-féle izomdisztrófiában (DMD) szenvedő gyerekeken segít.
Az örökletes betegséget egy génhiba okozza, folyamatos izomgyengüléssel jár, a tudomány mai állása szerint megfordítani nem, csak megállítani lehet. De Klaudia férje, Gábor olvasta a neten olyan amerikai családok beszámolóit, akik elsők közt kapták meg a kezelést, és a gyerekük most fut, biciklizik.
Mint most még Ádám is, aki épp a komlói társasház közös kertjében szaladgál. Nem igazán érti, de érzi, hogy más mint a többi gyerek: sokan felismerik, odamennek hozzá, és megsimogatják a kis fejét. Bár ugrándozni nem tud, és minden napra jut pár esés, az anyukája szerint egészségileg nem látszik rajta semmi. Pedig a diagnózis alapján 9-10 éves korára elveszítheti a járóképességét, és még 10-20 évet élhet egyre romló életminőségben, ágyhoz vagy lélegeztetőgéphez kötve.
Minél korábban tudja megkapni a kezelést, annál jobb állapotában sikerülne megállítani az időt. A család ezért most „időutazók” segítségét kéri, hogy 270 évet ugorjanak előre, és összejöjjön az 1,3 milliárd.
A közösségi gyűjtés ötlete a kis Zentéről jutott eszükbe: 2019-ben egy ország mozdult meg, hogy 700 millió forintot összeadjanak az akkor másfél éves, gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő kisfiú génterápiájára. A társadalmi figyelemnek hála, nemsoká tb-alapon is elérhetővé vált a kezelés, Zente pedig az idén iskolába mehet. Vannak még csodák, mondhatnánk, de oly sokan várakoznak most is a csodára.
Klaudia szerint az országban úgy 300-350 gyerek lehet érintett ebben a betegségben, közülük nem is mindenki kaphatja meg ezt a kezelést. De egyre többen igen, miután kitolták a felső korhatárt 6-7 éves korra. És van egy újfajta szteroidkúra is számukra, ami Ausztriában már elérhető, és sokkal kevesebb a rossz mellékhatása, erre már rengetegen beadták a kérvényt. Úgy fél éve várnak a válaszra, mert lassan őrölnek a társadalombiztosító malmai, olyankor is, ha súlyos beteg kisgyerekek életminősége a tét.
Nemrég elindult egy európai és egy magyar petíció, amelyben a szülők aláírást gyűjtenek, hogy az Európai Gyógyszerügynökség engedélyezze a géntranszfer-terápiát, és a magyar gyerekek számára elérjék ennek az állami támogatását. Ez évekbe telhet úgy is, ha sikerül magukra felhívni a figyelmet. Ezeknek a gyerekeknek azonban nincs temérdek idejük, szüleik talán már az utánuk születők előtt törik az utat.
Nem messze tőlük, a Baranya megyei Mánfán él egy ugyanilyen betegséggel küzdő kisfiú, Nemes Marcell, az ő anyukája fogalmazta a petíciót. Ők is gyűjtenek, Klaudiáékhoz hasonlóan alapítványt hoztak létre a kisfiuk gyógyulásáért, együtt már két közös jótékonysági eseményt is szerveztek. Úgy vélik, nagyobb összefogásra lenne szükség, hogy az összes érintett család egyszerre álljon oda és „verje az asztalt”, csakhogy most mindenki a saját malmára hajtja a vizet. Nehéz ezt felülírni, hiszen bele vannak kényszerítve a pénzgyűjtésbe, és mindenkinek a saját gyereke az első.
