Úttörő szerepben: biotechnológia az USA-ban
A gyógyszeripart régóta kritizálják: olyan készítményekre összpontosítanak, melyek nyereségesek ugyan, de nem innovatívak vagy egyáltalán nem is szükségesek. Egy nemrégiben készült tanulmány is rávilágít erre, melyből kiderül, hogy a legtöbb innovatív gyógyszerkészítményt az amerikai egyetemeknek és biotechnológiai cégeknek köszönhetjük.
„A biotechnológiai gyáraknak és a velük szoros kapcsolatban álló egyetemeknek köszönhetjük az innovatív gyógyszerek túlnyomó többségét.” – állítja Robert Kneller, a Tokiói Egyetem és a Standford Egyetem orvoskarának professzora. „Ahelyett, hogy kizárólag a cég fenntartására törekednének, folyamatosan innovatív gyógyszereket produkálnak.” „A biotechnológiai vállalatok hozzájárulása nélkül nem jelenne meg ennyi innovatív gyógyszerkészítmény, pedig ezek a kielégítetlen egészségügyi szükségleteket is jelentősen csökkentik” – állítja a professzor.
A tanulmány 252, az USA Élelmiszer-és Gyógyszerellenőrző Hivatala által –1998 és 2007 között – befogadott új gyógyszer elemzésével foglalkozik, és rávilágít, mely vállalatnak és mely országnak köszönhetjük felfedezésüket. A szerző feltárja azokat a tényezőket, melyek a gyógyszerek innovációját segítették elő.
Gyógyszercégek versus biotechnológiai gyárak
A tanulmány szerint a gyógyszergyárak a górcső alá vett készítmények 58 százalékát, a biotechnológiai cégek 18 százalékát, az az egyetemek pedig az új gyógyszerek 24 százalékát "segítették a piacra". A számok egyértelműen jelzik a gyógyszercégek vezető szerepét, de Kneller professzor mélyebbre ásott az adatokban. Nemcsak arra volt kíváncsi, hány új gyógyszert dobtak piacra, hanem arra is, hogy ezek mennyire csökkentették a kielégítetlen egészségügyi szükségleteket, illetve mennyire tekinthetők tudományos szempontból innovatívnak.
Ebből az aspektusból közelítve az eredmények azt mutatták, hogy az egyetemek és biotechnológiai vállalatok eredményesebbek voltak mint a gyógyszergyártók. (Előbbiek az újonnan befogadott gyógyszerek több mint 54, utóbbiak csak az innovatív készítmények 46 százalékával büszkélkedhettek.)
De miért adódik ez a párhuzam az egyetemek és a biotechnológiai cégek között? A biotechnológiai vállalatok hidat jelentenek az egyetemi kutatási eredmények – közvetett módú – kereskedelmi forgalomba hozásához, akár saját vállalatok által, akár közvetítő szereplőként, a gyógyszercégeknek továbbítva a felfedezéseket. Másrészt a biotechnológiai cégek sokkal nagyobb mértékben támaszkodnak egyetemi kutatási eredményekre, az általuk előállított gyógyszerek 65 százaléka tudható be ezeknek, míg a gyógyszeripari vállalatokra ez kevésbé jellemző (38 százalék).
Hasonlóan fölényt mutattak az egyetemek és biotechnológiai vállalatok a tudományos innovációk terén, az innovatív gyógyszerek 56 százaléka általuk kerül piacra. Szemléltetésképpen, a legnagyobb gyógyszercégek csupán a felfedezések 44 százalékért felelősek annak ellenére, hogy sokkal nagyobb pénzügyi keretekkel rendelkeznek a kutatás-fejlesztés területén. Az egyetemek és biotechnológiai cégek sokkal inkább koncentrálnak az innovatív tevékenységekre (tevékenységük közel 70 százalékában), mint a gyógyszercégek (35 százalék). A biotechnológiai vállalatok kockázatvállalása is sokkal nagyobb mértékű, az egyetemi korai fázisban lévő kutatásokból származó felfedezések közel 70 százalékát vonják be további vizsgálatokba.
A ritka betegségek kezelésére alkalmazott gyógyszerek tekintetében különösen kitűnnek az egyetemek és biotechnológiai cégek. Az ilyen gyógyszerek 60 százaléka tudható be amerikai feltalálóknak.
Milyen felfedezések vezetnek magasabb nyereséghez?
Vajon tényleg van alapja annak, a gyógyszercégekkel kapcsolatosan gyakran elhangzó kritikának, miszerint kizárólag a magas nyereséget hozó gyógyszerek előállításával törődnek, melyek kevésbé innovatívak vagy nem eléggé veszik figyelembe az egészségügyi szükségleteket?
A gyógyszergyárak által fejlesztett gyógyszerekből származó értékesítés 1999 és 2008 között duplája volt a biotechnológiai vállalatok értékesítésének. Viszont az átlagos éves értékesítési csúcsok más képet mutatnak: a biotechnológiai cégek 1,22 milliárdos forgalmat produkáltak, míg a gyógyszercégek csupán 0,85 milliárdot.
Az értékesítések azonban inkább az adott gyógyszer típusától függenek, semmint a fejlesztőtől. A biológiai gyógyszereknek – melyek komplex hatóanyagú gyógyszerek élő organizmusokból kinyerve, és nem kémiai szintézis során előállítva – lényegesen magasabb átlagos értékesítési mutatói vannak, mint más kategóriájú gyógyszereknek, és közel 40 százalékuk igazi „kasszasikernek” tekinthető.
A tanulmányban szereplő 252 gyógyszerből az 5 legmagasabb eladási számot mutató gyógyszer biológiai eredetű: ilyen a Roche csoporthoz tartozó Genentech onkológiai gyógyszere, az Avantin, az Amgen és Pfizer artritisz kezelésére szolgáló készítménye, az Enbrel, a Genentech mellrák gyógyszere, a Herceptin, a Johnson & Johnson gyulladásos betegségek elleni készítménye, a Remicade és az Abbot artritisz gyógyszere, a Humira. Az említett készítmények közül az első négyet egyetemek vagy biotechnológiai cégek fejlesztették ki, és több mint 5 milliárdos értékesítési forgalmat produkáltak; ezen felül tudományosan eredetinek tekinthetők, és prioritásképzéssel fogadták be őket. Néhány ritka betegségre szolgáló gyógyszer is hatalmas eladási számokat mutat.
Ezek az eredmények jól tükrözik a nagy gyógyszercégek mostanában egyre erőteljesebb trendnek számító stratégiáját, miszerint inkább a ritka betegségekre fókuszáló, speciális populációt érintő készítményekre fordítanak több erőforrást.
Gyógymódokat vagy nyereségforrásokat fejlesszünk?
Annak ellenére, hogy a biológiai gyógyszerek magasabb bevételeket hoznak, a gyógyszercégek a legtöbb nyereséget már régi, bevált gyógyszerek kisebb módosítású változataival akarják elérni, valamint új molekulák alkalmazását részesítik előnyben a tudományosan teljesen eredeti készítményekkel szemben. Ennek az ellenkezője igaz természetesen a biotechnológiai vállalatokra, valamint az egyetemekre.
Kneller professzor rámutatott, hogy az egyetemek vagy a biotechnológiai vállalatok által kifejlesztett, korai fázisban lévő, tudományos szempontból eredeti gyógyszerek aránya nagyon alacsony. Ezek a megállapítások nem először hangzottak el. Például egy 2006-os tanulmány (Az úttörő biotechnológia; Biotech Drugs Blaze a Trail) szerzője, Stacy Lawrence elmondása szerint a biotechnológiai vállalatok 2003 óta sokkal több új molekulájú készítményt állítottak elő és engedélyeztettek – a legnagyobb gyógyszercégek költségvetésének mindössze egynegyedét kitevő összegből –, mint az óriás gyógyszercégek.
Erős kritika
A Harvard Egyetem orvoskarának professzora, Marcia Angell egyik elhíresült könyvében (The Truth About the Drug Companies: How They Deceive Us and What to Do About It) erősen kritizálja a gyógyszercégeket. A Boston Review-ban nemrég megjelent cikkéből idézve (Big Pharma, Bad Medicine):„A nagy gyógyszercégek napjainkban inkább a már engedélyezett gyógyszerek fejlesztésére koncentrálnak, vagy variációkat állítanak elő a már létező, legkelendőbb gyógyszerkészítményeikből. Nagyon kevés innovációs tevékenységet folytatnak napjaink gyógyszeripari szervezeteiben, annak ellenére, hogy éppen az ellenkezőjét állítják.”
Úgy tűnik, a gyógyszercégek rájöttek, hogy üzletileg és tudományosan is van értelme teret adni az egyetemek és biotechnológiai cégek nagyobb kockázatú gyógyszerfejlesztéseinek és innovációjának. A tanulmány azt is megállapítja, hogy a gyógyszeripari vállalatok és felsőoktatási intézmények között egyre szorosabb együttműködés tapasztalható, melyek a felfedezésekre, innovációra koncentrálnak.
Miért nevezhető különlegesnek az Egyesült Államok?
Miközben Angell kritizálja az egyetemek és vállalatok közötti gyenge együttműködést, állítja, hogy növekszik a kihelyezett kutatási programok száma az egyetemi kutatóközpontokban. A tanulmány szerint a magas kockázati tényezők ellenére elmondható, hogy azokban az országokban, ahol a biotechnológiai vállalatok és egyetemek aktívak a gyógyszeripari fejlesztésekben, ott magas a tudományosan és orvosilag is innovatív gyógyszerek aránya.
Szinte minden országban észlelhető a gyógyszercégek mindent elárasztó kínálata – mondja Kneller professzor. „Az egyik leginkább figyelemre méltó kivétel az Egyesült Államok, ahol 60 százalék fölötti a gyógyszerek felfedezése az egyetemek és a biotechnológiai vállalatok által”.
Ezek az eredmények betudhatók annak is, hogy az USA kormánya kiemelt helyen kezeli a kutatások anyagi támogatását, nagyobb mértékben, mint más országokban. Szemléltetésképpen, az USA 2004-ben a GDP 0,231 százalékát fordította egészségüggyel kapcsolatos kutatás-fejlesztésre, kétszer annyit, mint Japán vagy a legtöbb európai ország.
„Az új vállalatoknak alapvető feladata az új gyógyszerek fejlesztése” - fogalmazta meg Kneller professzor. „De egyáltalán nem egyszerű olyan környezetet teremteni, amely támogatja az ilyen fokú tudományos tevékenységeket, még itt, az Egyesült Államokban sem lehet biztosra menni.”
Az új cégek esetében jelentős gond az induláskor elkerülhetetlen nagy kockázat, amely veszélyeztetheti a finanszírozáshoz szükséges támogatások megszerzését. Eközben folyamatosan csökken a bevándorló, letelepedő tudósok és természettudományokat hallgatók száma az egyetemeken; tovább erősíti a negatív folyamatokat az USA szabadalmi reformja is – ezek a hatások pedig összességükben jelentős bizonytalanságot eredményezhetnek a jövőre nézve, főként azt figyelembe véve, hogy milyen nagy az elvárás az innovációs tevékenységekkel szemben.
