Új szer gasztrointesztinális szarkóma ellen
"Orphan drug" (ritka betegségek gyógyszere) besorolást kapott az FDA-tól a gyomor-bél rendszeri kötőszöveti tumorok kezelésére szolgáló regorafenib.
A Bayer-cég kísérleti stádiumban lévő szarkóma-ellenes szerével januárban kezdődtek a fázis III-as klinikai vizsgálatok, olyan metasztatikus és/vagy inoperábilis gasztrointesztinális sztromális tumorban (GIST) szenvedő páciensek bevonásával, akik betegsége annak ellenére progrediált, hogy első vagy másodvonalban már kezelték őket imatinibbel, illetve sunitinibbel. A vizsgálatban cross over opció is szerepel, azaz azok a placebocsoportba került páciensek, akiknek betegsége progrediál, átkerülhetnek a regorafenib-csoportba. Az elsődleges végpont a progressziómentes túlélés, a másodlagos végpontok között többek között szerepel a teljes túlélés, a progressziómentesen eltöltött idő és a gyógyszerválasz időtartama is. A vizsgálat befejezése után valamennyi beteget utánkövetik, és három hónaponként ellenőrzik, él-e még az illető.
Mint Kemal Malik, a Bayer HealthCare végrehajtó bizottságának tagja, a cég fejlesztési igazgatója a worldpharmanews.com internetes portálnak elmondta, a GIST-ben szenvedő betegek többsége számára szükséges valamilyen új gyógymód, mivel az elmúlt pár év eredményei ellenére is kezelhetetlen maradt a betegségük.
A ritka betegségek gyógyszere besorolás arra szolgál, hogy ösztönözze azon betegségek diagnózisának, megelőzésének vagy terápiájának kutatását, amelyek kevesebb, mint 200 ezer embert érintenek az USA-ban. A besorolás 7 éves kizárólagosságot biztosít az adott indikációban, és adókedvezményt a klinikai vizsgálatok költségeinek arányában, valamint az FDA-nak fizetendő regisztrációs díj esetleges elengedését, viszont nem jelenti a hivatal felülvizsgálati vagy befogadási folyamatának rövidülését.
A GIST a gasztrointesztinális traktus leggyakoribb szarkómája (az összes gasztrointesztinális malignus folyamat 1–3 százaléka), főleg a gyomorból és a vékonybélből indul. A megbetegedés az USA-ban 11–20/millió embert érint, évente kb. 4500 az új eset, amely harmadát már csak akkor diagnosztizálják, amikor metasztázist képzett.
A személyre szabott medicina egyik paradigmatikus betegsége lett az elmúlt évtizedben a GIST, amikor rájöttek, hogy a legtöbb ilyen szarkómát a KIT receptor (onkogén kináz) vagy a PDGFR-α (platelet-derived growth factor receptor) aktiváló mutációja, és ennek révén a tumorsejtek kontrollálatlan növekedése okozza. A molekulárisan célzott terápiák tehát ezeket a módosult receptorfehérjéket gátolják, az imatinib, illetve a sunitinib a KIT mutált formáját. Azonban a fehérjék rezisztenssé válnak a célzott terápiával szemben, vagy másodlagos mutációk révén, vagy alternatív jelátviteli utak kifejlesztésével.
A regorafenib orális multikináz-inhibitor, gátolja az angiogén, a sztromális és az onkogén receptor tirozin-kinázokat egyaránt.
