Új kezelési stratégiák krónikus mieloproliferatív betegségekben

  Célkitűzés
  Az összefoglaló szerzői a klasszikus Philadelphia-negatív mieloproliferatív betegségek klinikai problémáinak megoldására irányuló új stratégiákkal és az újabb terápiás lehetőségekkel foglalkoznak. Újabb eredmények Az esszenciális thrombocythaemiával foglalkozó metaanalízisekben a 2. típusú Janus kináz (JAK2) V617F mutáció jelenlétében fokozott a trombózisok kockázata. Az újabb tanulmányok megerősítették, hogy a leukocytosis önálló kockázati tényező a trombózis kialakulása szempontjából polycythaemia verában és esszenciális thrombocythaemiában. Egy II. fázisú vizsgálatban, amelyben polycythaemia verában szenvedő betegeket pegilált interferon-alfa2a injekciókkal kezeltek, a mutáns JAK2 gén expressziója a kimutathatósági szint alá csökkent.

  Újabb eredmények
  szerint az 5-azacitidin és a bortezomib hatása elenyésző primer myelofibrosisban, ugyanakkor a thalidomid 22, a tipifarnib pedig 44%-os gyakorisággal eredményez választ. Primer myelofibrosisban egy JAK2-inhibitor, az INCB0018424 a splenomegalia gyors és jelentős csökkenését, valamint klinikai javulást idézett elő, ugyanakkor a JAK2 V617F szintre csak mérsékelt hatást gyakorolt.

  Összefoglalás
  A leukocytosissal vagy a JAK2 V617F mutációval jelentkező kis kockázatú esszenciális thrombocythaemiában, illetve polycythaemia verában szenvedő betegeknél a trombózis megelőzése érdekében végzett kezelés további prospektív megerősítést igényel. A polycythaemia vera klonális remissziójának interferonnal történő fenntartása új megfigyelés. Tünetekkel járó primer myelofibrosisban a hagyományos terápia tipifarnibbal egészíthető ki. A JAK2 ellen irányuló célzott terápia eredményei nemcsak a tünetek enyhítése szempontjából tűnnek biztatónak, hanem a klonális remisszióra vonatkozóan is.

  Kulcsszavak
  Krónikus mieloproliferatív betegség, esszenciális thrombocythaemia, 2. típusú Janus kináz V617F, polycythaemia vera, primer myelofibrosis