Korai hozzáférés az onkológiai készítményekhez, ritka betegségek gyógyszereihez Magyarországon

1.        Innovatív onkológiai terápiák „kezdeti támogatása” Magyarországon

Egy új originális készítmény sikeres kifejlesztését és törzskönyvezését követően a gyártó dönthet úgy, hogy „szabad piacon”, társadalombiztosítási támogatás igénylése nélkül forgalmazza a gyógyszerét, valamint kérelmezheti a termék közfinanszírozását. Nagyértékű, innovatív készítmények esetében ez utóbbi a jellemző gyakorlat.

Az új készítmények közfinanszírozásának biztosítása egy többlépcsős, hatóságilag kontrollált folyamat, ahol a kezdeti szakaszok transzparensek, a későbbi szakaszokat ugyanakkor számos esetben a határidők hiánya jellemzi. Ebből adódóan Magyarországon a kérelem benyújtásától a készítmény támogatott formában történő forgalmazásáig onkológiai gyógyszerek esetén akár 1,5-2 év is eltelhet (onkológiai készítmények esetében 792 nap, míg ritka betegségek[1] készítményei esetében 612 nap volt a kérelem benyújtásától a befogadásáig eltelt maximális idő az elmúlt 5 évet figyelembe véve nem számítva egy adott készítmény többszöri tb. támogatási kérelmének benyújtását), egyes esetekben a többszöri kérelembenyújtás okán az átfutási idő elérte és eléri akár a 3-5 évet is [1]. Megjegyezzük, az újonnan kifejlesztett onkológiai terápiák is egyre inkább a ritka betegségek gyógyszeres kezeléséhez hasonlítanak (személyre szabott diagnosztika, speciális terápiás területek okán).

Az EFPIA 2017. évi értékelése alapján az EMA által 2017. évig törzskönyvezett gyógyszerkészítmények mindösszesen 37%-a volt elérhető támogatással Magyarországon, ezzel a „hozzáférési aránnyal” az Európai Uniós országok között az utolsó harmadban helyezkedünk el. [2]. Fontos kiemelni, az EFPIA elemzése a 2018. októberi befogadásokat (Magyar Közlönyben megjelent, 2018. október 12-i kihirdetést) megelőzően készült.

1. ábra Hozzáférési arányok az Európai Unióban EFPIA elemzés alapján. [2] *A hozzáférési arányt az európai országokban a betegek számára elérhető gyógyszerek alapján határozták meg. A legtöbb országban ez a gyógyszer támogatásának időpontját jelenti.

A bemutatott adatok azért is kiemelt jelentőségűek, mivel a gyors hozzáférés biztosítása különösen fontos olyan terápiás területeken, mint pl. az onkológia, ahol a progresszió megelőzése, vagy késleltetése kritikus a beteg gyógyulása és állapota szempontjából.

Magyarországon a formális támogatásban még nem részesülő, legkorszerűbb onkológiai készítményekhez a betegek jelenleg jellemzően kétféle módon férhetnek hozzá:

1)      Egyedi méltányosság útján, amely a már törzskönyvezett, de még nem támogatott terápiákra vonatkozik és a finanszírozás a NEAK-on (Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő) keresztül történik;

2)      Klinikai vizsgálatokon keresztül, amely a még törzskönyvezés előtt álló készítményekhez biztosít térítésmentes hozzáférést úgy, hogy a beteg gyógyszerköltségét a fejlesztő cég állja. Ezáltal a gyógyszercég nemcsak javítja a betegek túlélését és/vagy életminőségét, hanem a NEAK számára is jelentős megtakarítást képez.

A vázolt két finanszírozási/hozzáférési technika (egyedi méltányosság, illetve klinikai vizsgálatok) mindegyike alkalmas a gyors és a beteg számára minimális önköltséggel járó hozzáférés biztosítására, ugyanakkor lényeges differencia, hogy míg a terápiás költséget az egyedi méltányosság esetében alapvetően a NEAK finanszírozza (2017-ben 10 milliárd forint az onkológiai készítmények esetében), addig a klinikai vizsgálatoknál ezt teljes egészében a gyógyszercég fedezi.

2.        Magyarországi tapasztalatok a gyógyszerek hozzáférési lehetőségeiben az onkológia területén

A gyógyszerhozzáférési (támogatási) alternatívák célja, hogy a beteg a lehető legkorszerűbb, bizonyítottan eredményes kezelésben részesüljön, magas költségű innovatív terápiák esetében lehetőség szerint önköltség nélkül.

Mind az egyedi méltányossági eljárások (hozzáférés finanszírozói támogatással), mind a klinikai vizsgálatok során (hozzáférés a gyógyszercég támogatásával) elvi lehetőség nyílik az új készítmények hatásosságára és biztonságosságára vonatkozó információgyűjtésre mind klinikai, mind pedig valós életbeli körülmények között.

A klinikai vizsgálatok során a terápiás eredményesség mérése a biztonságossági profil értékelése mellett a legfőbb cél. Egyedi méltányossági eljárások keretében is megvan a lehetősége a finanszírozónak a gyógyszeres terápiák eredményességének „real-world” (valós életbeli) értékelésére (1997. évi LXXXIII. törvény 26/A. § alapján), az eredményeket alapul véve kiértékelő jelentések elkészíttettésére, valamint az eredményességi adatok felhasználására a további egyedi méltányossági vagy „normál” támogatási kérelmek elbírálása során.

Az innovatív terápiák – a vázolt két úton történő - finanszírozása a hazai gyógyszerellátás szerves részét képezi. Az onkológiai, illetve ritka betegségek  ellátása során ezen finanszírozási/hozzáférési formák mindegyike számos megoldandó feladatot állít az érintett szervezetek (pl: OGYÉI, kezelőhelyek), a finanszírozó  (NEAK) részére adminisztráció, eredményesség-mérés, értékelés és a szerzett szakmai tapasztalatok befogadási folyamatba történő becsatornázása terén.

Egyedi méltányossági támogatás mint az innovatív terápiák elsődleges finanszírozási forrása

Az egyedi méltányosság keretében történő finanszírozás kiemelt jelentőségű ma Magyarországon.

A 2014-2017 közötti időszakban az egyedi méltányosságból támogatott gyógyszerek támogatási adatait a következő táblázat mutatja be:

1. táblázat Egyedi méltányosságra fordított közfinanszírozás (forrás: Költségvetési törvények, NEAK publikus gyógyszerforgalmi adatok)

Az elhúzódó gyógyszer-befogadási folyamatokból adódóan az egyedi méltányosságra fordított onkológiai gyógyszerkiadások 2014 és 2016 között fokozatosan növekedtek, majd 2016 novemberében befogadásra került 15 új onkológiai és haematológiai hatóanyag, [3] amely az egyedi kiadások 2017-es csökkenését eredményezte.

2018. október 12-én több terápiás területen összesen 29 új készítmény került befogadásra új vagy már létező indikációs pontra (jellemzően tételes és indikációs pont szerinti finanszírozásban)

Amennyiben az egyedi méltányosságra fordított valós gyógyszerkiadások mértékét vizsgáljuk összességében, illetve kizárólag az onkológiai termékekre szűkítve elemezzük a közkiadások mértékét, úgy látható: az onkológiai készítmények arányaiban az egyedi kiadások közel 50%-át teszik ki (minimum: 46% 2014-ben, maximum: 68% 2016-ban). Ennek oka, hogy a  törzskönyvezett, befogadásra váró új innovatív onkológiai terápiák finanszírozásának forrása elsődlegesen ma az egyedi méltányosság.

2. ábra Egyedi méltányosságra fordított gyógyszerkiadások (2014-2017). Forrás: Publikus Gyógyszerforgalmi Adatbázis

A támogatási forma alapelveit tekintve fontos kiemelni, az egyedi méltányossági eljárás alapvetően olyan esetben kérelmezhető, amikor a beteg a támogatott gyógyszerek közül megfelelő eredményességgel egyikkel sem kezelhető, gyógyítható, vagy ezek használatával életminőségében jelentős javulás nem következik be. A finanszírozó (NEAK) egyedi támogatást nyújthat:

a)      Magyarországon forgalombahozatali engedéllyel rendelkező, de nem támogatott gyógyszerek árához,

b)      Magyarországon forgalombahozatali engedéllyel NEM rendelkező, de az Országos Gyógyszerészeti- és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) nyilatkozata/engedélye alapján rendelhető készítmények árához, valamint

c)      ún. indikáción túl (off label) rendelt gyógyszerek árához. [4]

Az egyedi méltányossági kérelmek (EMK) alapvetően szűk (ritka betegségek kezelésére irányuló) betegcsoportok (évente 50 főt meg nem haladó betegkör) terápiájának finanszírozását hivatottak biztosítani, azonban a helyenként magas, 50 főt is meghaladó – EMK keretében kezelt – terápiás betegcsoportok a gyakorlatban túlmutatnak az „egyedi” eljárások rendszerén (azaz egyes onkológiai terápiák a normál befogadás helyett akár évekig EMK szerint finanszírozottak).

Az egyedi méltányossági rendszer „túlterheltsége”, valamint az eljárással járó adminisztratív teher kihívást jelent mind a finanszírozó, mind a szakorvosok és betegek részére: a kérelmet minden esetben a beteg nyújtja be a NEAK felé, a finanszírozó külső szakértők bevonásával jogszabály alapján 21 napon belül dönt a támogatásról. Ennek ellenére a hazai gyakorlatot alapul véve nem ritka, hogy a kérelmek elbírálása akár 1-3 hónapot is igénybe vehet (ennek oka számos esetben a formai okokból történő hiánypótlás vagy elutasítás). Mindez pont az ellátotti kör okán vet fel kérdéseket: számos onkológiai terápia egyedi méltányossági támogatásban részesül, ahol a jellemző ciklushossz 21 nap, így a terápiás rezsimnek megfelelő, hatékony terápia csak a jogszabályban rögzített átfutási idők betartása/betartatása mellett lenne biztosítható.   

Klinikai vizsgálatok szerepe az innovatív terápiákhoz való hozzáférésben

Az új onkológiai gyógyszerek törzskönyvezésének alapvető feltétele, hogy kellően bizonyított legyen a készítmény hatékonysága a biztonságos alkalmazás mellett. Ezen feltételek garantálására szolgálnak a klinikai vizsgálatok, amelyek eredményeit minden új gyógyszer törzskönyvezése előtt be kell nyújtani a gyógyszer-engedélyező hatóságoknak.

Az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) adatai alapján Magyarországon a legtöbb klinikai vizsgálatot az onkológia területén végzik, a futó klinikai vizsgálatok számát tekintve Magyarország a régióban kiemelt pozíciót foglal el.

3. ábra Futó klinikai vizsgálatok száma Magyarországon és a régióban. [5]

Az OGYÉI adatai alapján hazánkban 2017-ben 324 új klinikai vizsgálatot végeztek, ami negyvennel kevesebb, mint 2016. évben (a trend nem feltétlenül negatív, a csökkenés oka lehet, hogy a futó vizsgálatok egyre hosszabbak,  a vizsgálatok erőforárás-igénye egyre nagyobb, a betegbeválasztási kritériumok is többször specifikus betegkört feltételeznek, azaz a vizsgálatok száma önmagában még nem jelent kedvezőtlen tendenciát ). A teljes vizsgált időszakot tekintve pozitív  eredmény, hogy Magyarország minden évben vezető pozíciót foglalt el a vizsgált régiós országok körében.

A klinikai vizsgálatok számára kedvező  folyamatok fenntartása – ahogy azt az OGYÉI is kiemelte publikációjában - nemcsak szakmai, hanem nemzetgazdasági érdek is: a klinikai vizsgálatok során elvégzett beavatkozások nem terhelik az egészségbiztosítási kasszát, az intézmények esetében a klinikai vizsgálati bevétel pedig mérsékeli a forrásigényt. Az ily módon befolyó bevételek lehetőséget kínálnak arra, hogy az intézményvezetők növelhessék az egészségügyi szakszemélyzet jövedelmét is. Az egészségügyi intézetben alkalmazott vizsgálati koordinátorok, illetve versenyszférában dolgozó, klinikai vizsgálatok szervezésével foglalkozó szakemberek iránti igény pedig hatással van a munkahelyteremtésre. [6]

A vázolt kedvező hatások fenntartása a kutatásokban aktívan részt vállaló gyógyszercégek partnerségével, részükre kedvező kutatási környezet megteremtésével biztosítható, amelyben mind az Emberi Erőforrások Minisztériumának, mind az engedélyező-hatóságnak és a finanszírozónak részt kell vállalnia (szakmai feltételek, megfelelő intézményi háttér és humán erőforrás biztosítása, kutatásokra fordított szakmai és pénzügyi erőforrások figyelembe vétele a terápiák értékelése során) 

Mindez azért is indokolt, mivel az utóbbi évtizedben számos pozitív példát láttunk a hazai klinikai vizsgálatok által generált hasznok érvényesülésére:

• Az OGYÉI becslése szerint a klinikai vizsgálatokból származó hazai bevételek elérik a 90-95 milliárd forintot éves szinten. [6]
• Magyarországon évente közel 18-20 ezer beteget vonnak be klinikai vizsgálatokba.
• Magyarországon a gyógyszeripar jelentősen hozzájárul az ország külkereskedelmi mérlegének javításához is. Az EFPIA adatai szerint 2015-ben az ország a gyógyszerkereskedelem során 801 millió eurós többletbevételre tett szert szemben a közép- és kelet-európai országok jelentős többségével. [7]
• A K+F területén is találunk pozitív példát hazánkban: a Servier csoport Magyarországon közel 3000 főt foglalkoztat, több hazai termelő egységet üzemeltet, saját Gyógyszerkémiai Kutató Intézettel (SRIMC) rendelkezik – így azon nagyon szűk körbe tartozik, mely alapkutatásokat is végez – és Budapesten Nemzetközi Terápiás Kutató Központot (ICTR) is működtet. 

A kutatások gazdasági, illetve direkt megtakarító hatására (finanszírozói szemszögből) jó példát szolgáltat egy 2017. évben publikált elemzés, amely a nemzetgazdasági értékteremtést a Roche (Magyarország) Kft. példáján szemléltetve mutatja be. A cég évente kb. 7600 daganatos betegnek biztosít hatékony kezelést, 2015-2017 évek között mindösszesen 3.200 beteget vont be klinikai vizsgálataiba. 2017. évben a Roche (Magyarország) Kft. által finanszírozott klinikai vizsgálatokban a betegek 64%-át kezelték daganatellenes terápiával; az onkológia továbbra is domináns (50% feletti bevont betegarány minden vizsgált évben) fejlesztési területnek bizonyul a vállalat portfóliójában.

Az onkológia területén biztosított gyógyszeres kezeléseik összességében 2015-ben 4,4 milliárd forint, míg 2016-ban 5,1 milliárd Forint nagyságrendűek voltak (direkt gyógyszerköltségek tekintetében). 2017-ben 5,7 milliárd forint megtakarítást jelentettek a finanszírozónak a cég onkológiai vizsgálatai. [6]

4. ábra Onkológiai megtakarítás a gyógyszerkasszának (finanszírozói nézőpont)

Amennyiben a Roche (Magyarország) Kft. által végzett onkológiai klinikai vizsgálatok megtakarítási potenciálját összevetjük az egyedi méltányosságra fordított onkológiai gyógyszerkiadásokkal, úgy látható, hogy nagyságrendileg a 2017-ben elért megtakarítási potenciál (5,7 milliárd forint) az onkológiai készítményekre fordított egyedi kiadás 57%-ának felel meg.  

3.        Összegzés

A magyarországi ellátási gyakorlat alapján kijelenthető, hogy mind az egyedi méltányosság szerinti támogatásnak, mind a klinikai vizsgálatoknak kiemelt szerepük van az innovatív terápiák korai finanszírozásában, azonban a fenntartható gyógyszerfinanszírozás érdekében a fennálló szűk keresztmetszetek feloldása szükséges már rövid távon is, az alábbi javaslatok mentén:

1)        Magyarországon a betegek jellemzően hozzájuthatnak a legkorszerűbb terápiákhoz, azonban az innovatív kezelések jelentős része csak egyedi méltányossági kérelemmel érhető el, ami komoly adminisztratív terhet ró a szakorvosokra, betegekre és a finanszírozóra is. Ez esetben célszerű az ügyintézés gördülékenységét akár egy központi elektronikus rendszer felállításával elősegíteni;

2)        Javasolt egy többszempontú gyógyszerértékelés kidolgozása olyan formában, ami nemcsak az ún. „kemény” végpontokat veszi figyelembe (mint pl. teljes túlélés, progressziómentes túlélés), hanem szem előtt tartja a betegek életminőségét, illetve a hazai klinikai vizsgálatok eredményeit is (ezáltal közvetetten méltányolva a gyártók szakmai és pénzügyi ráfordítását).

3)        Javasolt továbbá a minisztériumi szakaszra vonatkozó határidőket is beépíteni a jogszabályba, ezáltal elkerülve, hogy adott terápiák akár évekig várakozzanak az értékelési/befogadási rendszerben, miközben a hozzáférés ebben az időszakban jellemzően egyedi méltányossági kérelmeken keresztül biztosított.

Az egyedi méltányosság keretében történő támogatás egy alapjaiban jól működő rendszer Magyarországon, mely lehetővé teszi a terápiás eredmények gyűjtését, így a megszerzett tapasztalatokat, a terápiák előzetes szakmai értékelését indokolt becsatornázni - bizonyított terápiás hatékonyság esetében - a terápiák klasszikus támogatási formák szerinti (gyógyszerkassza, tételes eljárás, különkeret, HBCs finanszírozás) befogadási folyamatába.

Ezen túl kiemelt érdek (mind pénzügyi mind szakmai szempontból) a klinikai kutatásokban részt vállaló gyógyszercégekkel fokozott partnerkapcsolatok létrehozása, a kedvező kutatási környezet megteremtése, az ellátórendszer szereplőinek (szakmapolitikai, finanszírozói, engedélyező szervek) aktív részvételével.

Irodalomjegyzék

1.         NEAK. Kérelemre indított eljárások. 2017  [cited 2017 11.06]; Available from: http://www.oep.hu/felso_menu/szakmai_oldalak/gyogyszer_segedeszkoz_gyogyfurdo_tamogatas/egeszsegugyi_vallalkozasoknak/gyartok_forgalomba_hozok/KERELEM_IND_ELJ_GYOGYSZ_TAPSZ.html.

2.         Claire Machin. EFPIA Market Access Delays Analysis. 2018  [cited 2018. 09.12]; Available from: http://www.hull.hr/wp-content/uploads/2018/04/Market-Access-Delays-2017-Final-140318-1.pdf.

3.         MKOT. NEAK az új onkológiai gyógyszerek finanszírozásáról. 2017  [cited 2018. 08. 06]; Available from: https://mkot.hu/neak-kozlemenye-az-uj-onkologiai-gyogyszerek-finanszirozasarol/.

4.         NEAK. Egyedi támogatás. 2018  [cited 2018. 07.18]; Available from: http://www.neak.gov.hu/felso_menu/lakossagnak/ellatas_magyarorszagon/gyogyszer_segedeszkoz_gyogyfuro_tamogatas/egyedi_tamogatas.

5.         OGYÉI. Klinikai vizsgálatok - lehetőség mindenki számára. 2018  [cited 2018. 09.12]; Available from: https://www.ogyei.gov.hu/Klinikai%20vizsgalat_lehetoseg_mindenki_szamara/.

6.         PHARMINDEX Online. Csökkenő tendenciát mutat a klinikai vizsgálatok száma. 2018  [cited 2018. 08. 03]; Available from: https://www.pharmindex-online.hu/hirek/csokkeno-tendenciat-mutat-a-klinikai-vizsgalatok-szama.

7.         EFPIA. The Pharmaceutical Industry in Figures. 2017  [cited 2018. 09.12]; Available from: https://www.efpia.eu/media/219735/efpia-pharmafigures2017_statisticbroch_v04-final.pdf.