Gyógyszer a súlyos epilepsziás rohamok kezelésére
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) október 21-én engedélyezte az Onfi tabletták (clobazam) alkalmazását a Lennox-Gastaut szindrómával járó epilepsziás rohamok adjuváns kezelésére felnőttekben és 2 éven felüli gyermekekben.
Mivel a szindróma kevés embert érint (az USA-ban összesen 200.000-et), az FDA az Onfit ritka betegség gyógyszereként tartja számon.
A Lennox-Gestaut szindróma a fejlődésben lévő központi idegrendszer károsodása miatt kialakuló, változatos görcsrohamokkal jellemzett, súlyos, nehezen gyógyítható megbetegedés, amely szinte minden esetben mentális hanyatlással jár. A betegség 1–8 éves korban alakul ki, és többnyire súlyos agyi károsodás áll a hátterében. Maga a betegség is súlyos lefolyású, legtöbbször gyógyíthatalan, az egész életen át fennáll, és a kezelésekre nem javul. A szindróma a fejlődésben lévő idegrendszer különböző kórokokra visszavezethető korspecifikus epilepsziás működészavara.
Jellemző a többféle típusú epilepsziás roham jelentkezése a betegnél. Leggyakoribbak a tónusos rohamok, máskor a roham ún. astatikus formában zajlik, amikor hirtelen tónusvesztés következik be, a térdek megroggyannak, a fej bólint, a gyermek mintegy előreesik, s gyakran megsérül. Tudatzavar többnyire nincs, azaz a beteg nem veszíti el eszméletét, esetleg olykor elréved rövid ideig (atípusos absence). Előfordulhatnak mioklónusok, vagy éppen az egész testre kiterjedő rángások, generalizált, tónusos-klónusos görcsök is, sőt átmehet status epilepticusba, amikor anélkül követik a rohamok egymást, hogy közben a beteg magához térne, feltisztulna.
A legtöbb Lennox-Gestaut szindrómás gyermekben valamilyen mértékben károsodnak az intellektuális funkciók vagy az információfeldolgozás, emellett elmaradnak a fejlődésben és viselkedészavarokat is mutatnak.
Az Onfi hatásosságát két multicentrikus vizsgálatban igazolták, amelyekben 2 éven felüli pácienseknek kiegészítő kezelésként adták a gyógyszert. A vizsgálatok fő kérdése az volt, hogy csökken-e az Onfi hatására a rohamok gyakorisága, és mindkét tanulmányban igenlő volt a válasz.
Számos, viszonylag gyakori mellékhatása is volt azonban a szernek a placebóhoz képest: álmosság, szedáció, láz, nyáladzás, székrekedés, köhögés, a vizeletelvezető rendszer fertőzése, álmatlanság, agresszió, fáradtság, felső légúti infekció, irritabilitás, hányás, nyelészavar (diszfágia), koordinációs zavar (ataxia). Akárcsak az egyéb antiepileptikumok, az Onfi is növelte a betegek egy kis részében az öngyilkossági gondolatok kockázatát.
Mivel az Onfi hatására a gondolkodás és a mozgás lelassulhat, fontos, hogy szedése közben a betegek ne vezessenek autót és semmi olyat ne tegyenek, ami ilyen állapotban veszélyes lehet számukra.
Az Onfi szedése abúzushoz és függőséghez vezethet. Elhagyásának mindenképpen fokozatosan kell történnie; nem szabad hirtelen abbahagyni az alkalmazását, mert elvonási tünetek jelentkezhetnek
Az Onfit a Catalent Pharma Solutions LLC gyártja.
