Génterápia gyermekeknek
Gyermekeknek adható génterápiás eljárást engedélyezett az Európai Bizottság – adja hírül az origo.hu. A Strimvelis nevű kezelést súlyos kombinált immunhiányos betegségben (ADA-SCID) szenvedőknek fejlesztették ki.
A SCID-del született gyerekeknél genetikai hiba következtében lényegében hiányzik az immunrendszer – olvasható az origo.hu-n. Csak steril környezetben tartózkodhatnak, és még így is rosszak az esélyeik a hosszabb távú túlélésre. A kór egyik változatában az adenozin-dezamináz (ADA) enzim működésképtelensége miatt mérgező anyagcseretermékek halmozódnak fel a fehérvérsejtekben, s ezek pusztulása a szervezetet védtelenül hagyja a fertőzésekkel szemben. A Strimvelis terápia ezeken a pácienseken segítene: az orvosok a csontvelőből vérképző őssejteket nyernek ki, melyekbe bejuttatják az ADA gén működő változatát. Az ily módon „megreparált” őssejteket aztán visszaadják a betegeknek, hogy azok benépesíthessék a csontvelőt.
A Blood orvosi szakfolyóiratban közölt tanulmány szerint a klinikai próbák sikeresnek tekinthetők, a nyomon követési vizsgálatok megállapították, hogy a 18 kezelésen átesett gyermek esetében 100 százalékos volt a túlélési ráta – írják az origo.hu-n, ahol további részleteket olvashat.
