Biológiai szerek: az eljárás maga a gyógyszer
2011-ben 350 millió beteget kezeltek biológiai gyógyszerekkel, s ugyanebben az esztendőben már 650 új biológiai készítmény fejlesztése, kipróbálása zajlott világszerte, hangzott el a Medical Tribune által szervezett, „Tájékozódási pontok a biológiai terápiák változó világában” címmel megtartott továbbképzésen.
A biológiai gyógyszerek egy része – oltóanyagok, vérkészítmények, növekedési hormon és humán inzulin – évtizedek óta része a terápiás gyakorlatnak. Ám míg korábban az ilyen típusú hatóanyagokat valamilyen élő szervezetből vontak ki, 1984-ben jelentős fordulat történt, amikor sikerült humán rekombináns DNS-technológiával előállítani humán inzulint.
Később, a monoklonális antitestekkel olyan hatóanyagok előállítása is lehetővé vált, amely fehérjék nem találhatók meg a szervezetben. A tervezett, bizonyos célpontokhoz kötött fehérjék fókuszában bizonyos betegségek állnak. E nagymolekulájú hatóanyagokat először az autoimmun gyulladásos, valamint a daganatos betegségek kezelésénél kezdték alkalmazni, de ma már szinte minden terápiás területen megjelennek.
A biológiai gyógyszerek gyártási folyamatába – egy kis molekula szintéziséhez képest – sokszoros ellenőrzési pontot iktatnak be, annak érdekében, hogy a készítmény tulajdonsága állandó legyen. Mivel az előállítás számos pontja befolyásolhatja a végtermék minőségét, ezért úgy tartják, hogy biológiai szerek esetében az eljárás maga a termék.
E hatóanyagok bonyolultságával magyarázható, hogy az eredetit követő gyógyszerek nem nevezhetők generikumnak, hiszen nem teljesen azonosak az originális készítményekkel. A biohasonlók (biosimilerek) esetében az engedélyező hatóságok épp azt vizsgálják, vajon milyen mértékű az eredeti és a követő termék között eltérés hatásosságban és biztonságosságban. Az összehasonlítás általában nem végzik el az eredeti gyógyszer minden egyes jóváhagyott indikációs területén, csak egyben vagy esetleg néhányban. Mivel azt csak korlátozott mértékben és rövid távon tudják vizsgálni, hogy milyen lesz a szervezett immunválasza a biohasonlóra, ezért nagyon szigorúan veszik a mellékhatás-jelentést.
A növekedési hormonok, inzulinok között már akad példa a termékek egymás közötti cseréjére, de ezek a fehérjék között is egyszerű molekuláknak számítanak. A monoklonális antitestek esetében sokkal nagyobb az esély a változatosságra, ezért ezek esetében még csak az adatok gyűjtésénél tartanak a felcserélhetőséggel kapcsolatban. Orvosi megfontolásból adott hatástani csoporton belül egyik originális termékről a másikra a kezelés optimalizálása érdekében váltanak. Amennyiben a váltás nem orvosi, hanem pénzügyi megfontolásokból történik, előfordulhat, hogy sérül egy jól beállított terápia. Többszörös váltás esetében mindig mérlegelni kell az előnyöket és a hátrányokat, hiszen ha a fehérje mindig kicsit más, akkor az fokozhatja a szervezet immunválaszát és az akár a költségek növekedésével is járhat végső soron.
Így pl.2007–2013 között vizsgálták a nem orvosi célú gyógyszerváltás következményeit, s ennek során arra jutottak, hogy ilyen esetekben emelkedett az ambuláns vizitek száma, s magasabb volt a nem kívánatos események aránya is.
