A személyre szabott üzlet

A pharmatimes.com cikke elemzi ennek az új gyógyászati paradigmának a lehetséges gazdasági előnyeit és az elterjedése előtt álló anyagi korlátokat.

Figyelmen kívül hagyhatatlan összeg

Katrina Megget cikke idézi a gyógyszerfejlesztés folyamatát vizsgáló Tufts Központ jelentését, miszerint az általuk tanulmányozott vállalatok 94 százaléka jelentős összegeket fektet személyre szabott gyógyszerek (azaz olyanok, amelyekről genomikai eszközökkel meg tudjuk mondani, mely páciensek számára előnyös, és mely betegek számára semleges vagy egyenesen hátrányos) fejlesztésébe; a jelenleg kutatás alatt álló molekulák 12–50 százaléka ilyen típusú szer.

A preklinikai stádiumban lévő kezelési módok 60 százaléka bevon a diagnosztikába biomarkert, míg a korai stádiumban lévő klinikai vizsgálatok fele, a késői stádiumúak harmada. Ez természetesen nyomon követhető e high-tech drogok – más néven réteggyógyszerek – fejlesztésébe befektetett pénz mennyiségében is, ami 2005 óta 75 százalékkal nőtt, és az előrejelzések szerint az elkövetkező 5 évben további 53 százalékkal fog emelkedni.

A Diaceutics gyógyszeripari változásmenedzsment és tanácsadó cég szerint a gyógyszeripar jövőbeli bevételének negyede-fele ebből a szektorból fog származni. David Snow, az amerikai gyógyszersegélyező óriás, a Medco vezetője szerint egyedül az USA-ban 350 milliárdot lehetne megtakarítani, ha a gyógyszerek személyre szabottabbak volnának.

Ez pedig olyan nagy összeg, amelyet nem lehet figyelmen kívül hagyni. Nagy-Britannia Technológiai Stratégia Bizottsága 50 millió fontos állami befektetéssel a múlt hónapban indította útjára a Réteggyógyszer Innovációs Platformot, amelynek az a feladata, hogy támogassa a kutatás-fejlesztést a tumor-profilírozás, a biomarker-kutatás és a személyre szabott gyógyászattal kapcsolatos új üzleti modellek kifejlesztése területén.

Ma a kezelések fele eredménytelen

A Roche szóvivője, Claudia Schmitt szerint a személyre szabott egészségügy gazdasági értéket tud termelni, mivel segítségével jobb és előrejelezhetőbb eredményeket lehet elérni a klinikumban, csökkenthető a felesleges, sőt káros kezelések száma, ezáltal növelhető a páciensek együttműködése, különösen a krónikus betegségek területén, ahol hosszú távú kezelésre van szükség.

Tekintve, hogy a gyógyszerek fele nem hozza az elvárt eredményeket, amikor konkrét betegeknél alkalmazzuk őket, abszolút jogos a "megfelelő páciensnek a megfelelő szert" megközelítés – mondja Jonathan Knowles, a Roche korábbi kutatási igazgatója, aki jelenleg a Caris Life Sciences alelnöke. A személyre szabott gyógyászat – folytatja Knowles – költséghatékonyabb egészségügyet jelent. Valószínűleg ez az egyetlen megközelítés, amely szignifikánsan jobb ellátást fog eredményezni. Bárki, aki anélkül folytat gyógyszerkutatást, hogy molekulárisan szelektálná az alanyokat, az bolond és etikátlan – teszi hozzá.

Csodavárók

Azonban, mint Katrina Megget megjegyzi, a valóság nem ilyen rózsás. A gyógyszergyártók még ma is előítéleteik foglyai, miszerint a személyre szabott gyógyszerek piaci szegmentációt, kevesebb pácienst és alacsonyabb bevételt jelentenek. Mint Knowles hangsúlyozza, az ipar még mindig a csodában bízik: olyan szerben, ami minden betegséget gyógyít. Azt hiszi, lesz szer, amely jó az összes asztmásnak vagy valamennyi cukorbetegnek, holott az új gyógyszerek – ahogy a régiek is – jó esetben is csak a betegek negyede számára lesznek hasznosak. A gyógyszergyártók elméletben tisztában vannak azzal, hogy régi hiteik tarthatatlanok, de egyelőre nehezükre esik átvinni a gyakorlatba az új paradigmát. Peter Keeling, a Diaceutics elnöke hisz abban, hogy a gyógyszergyártók képesek megfelelni annak a kihívásnak, amit a személyre szabott gyógyászat jelent, még annak ellenére is, hogy egyelőre saját jövőbeli bevételeiket veszélyeztetik azzal, hogy a vállalati tanácskozásokon nem kap elég hangsúlyt a téma.

Személyre szabott üzleti modellre lenne szükség

A személyre szabott gyógyászat még küzd a jövedelmezőségért. A GlaxoSmithKline HER2-pozitív mellrákra alkalmazható szere, a Tykerb (lapatinib) például Nagy-Britanniában nem volt nyereséges. Másrészt olyan is előfordult, hogy egy szer hatásossága nem derült ki addig, amíg genomikai eszközökkel ki nem zárták az adott szer hatására érzéketleneket a vizsgálatokból – ez maga a személyre szabott gyógyászat persze: az Amgen szere, a Vectibix (panitumumab) azután már működőképesnek bizonyult, hogy a KRAS gén mutációjával rendelkezőket azonosították és kizárták. Így persze a piac 60 százalékkal kisebb a Vectibix számára.

Mint Duncan McHale, az AstraZeneca személyre szabott gyógyászatért és biomarker-kutatásért felelős alelnöke elmondja, a mai szabályozási környezet és a befektetések visszatérülésének módja nem kedvez a személyre szabott gyógyszerek fejlesztésének: az árképzés a piac nagyságán alapul. A réteggyógyszerek érdekében az érték alapú árképzés felé kell haladni, és egyszerre kell fejleszteni a gyógyszert és a felhasználásához elengedhetetlen molekuláris diagnosztikumot.

A diagnosztikumok 100–3000 dollárba kerülnek, azonban használatuk így is páciensenként 28 ezer dollárnyi megtakarítást eredményez. Angliában például az Erbitux (cetuximab) költséghatékonyságát a kolorektális rák kezelésében úgy biztosították, hogy alkalmazását a KRAS-teszt elvégzéséhez kötötte a NICE.

A diagnosztikum párhuzamos kifejlesztése a gyógyszer befogadását is megkönnyíti. Az USA-ban az FDA arra bátorította a Roche-t és partnerét, a Genentech-et, hogy végezzen kutatásokat, és találja meg a módját az Avastin-ra (bevacizumab) reagáló mellrákos alcsoport identifikálásának. Enélkül túl drága lenne a szer alkalmazása – évente 90 ezer dollár páciensenként – olyan betegek esetében is, akiknél a szer nem használ.

Mint a már korábban idézett Knowles hangsúlyozza: Óriási esélyünk van arra, hogy forradalmasítsuk az egészségügyet. Van, aki megragadja a lehetőséget, és van, aki nem.