Közvetlen és közvetett előnyök
A klinikai vizsgálatok jelentősége a rutin onkológiai betegellátásban
A hazai intézmények onkológiai osztályain nagy számban zajlanak klinikai gyógyszervizsgálatok, amelyek révén számos rákbeteg ellenőrzött és minőségbiztosított körülmények között jut hozzá ígéretes onkológiai kezelésekhez. A gyógyszerfejlesztők által finanszírozott diagnosztikai vizsgálatok és a betegek rendelkezésére bocsátott onkológiai gyógyszerek csökkentik az egészségügyi költségvetés és a kórházak kiadásait. Továbbá, a vizsgálóként dolgozó egészségügyi szakemberek lehetőséget kapnak az innovatív terápiák alkalmazásának, hatásainak, valamint mellékhatásainak korai megismerésére.
A gyógyszerek fejlesztési folyamata az 1980-as évekig az ún. akadémiai központokban (egyetemeken, országos intézetekben stb.) zajlott. Az 1990-es évektől kezdődően az onkológiai gyógyszerek fejlesztése is az ipar területére helyeződött át, és ezek kutatásában soha nem látott robbanás következett be az elmúlt két évtized során.
Onkológiai klinikai vizsgálatok helyszíneként (vizsgálóhelyként) hazánkban is ma már nemcsak az egyetemek és az országos intézet szolgálnak, hanem a kórházak klinikai onkológiai osztályain is nagy számban zajlanak elsősorban III. fázisú klinikai gyógyszervizsgálatok. A klinikai vizsgálatok során egyszerre kell biztosítani azt, hogy a vizsgálatokban sok országban részt vevő nagy számú beteg érdekeit megfelelően védeni lehessen, ugyanakkor a vizsgálatok eredményeként releváns és megbízható adatokhoz jusson az orvostudomány. A többfázisos (I−IV) gyógyszerfejlesztési folyamat eredménye egy globálisan bevezetésre kerülő, biztonságos gyógyszerkészítmény.
Európai viszonylatban Magyarország a folyamatban levő klinikai vizsgálatok abszolút, valamint lakosságarányos száma szempontjából is a klinikai vizsgálatok élmezőnyében jár (1). A hazánkban zajló klinikai vizsgálatok terápiás területi megoszlásában említésre méltó az onkológiai vizsgálatok nagy száma. A rosszindulatú betegségekkel foglalkozó szakterületek a klinikai vizsgálatokra fordított költségekben is meghatározó szerepet töltenek be, az AIPM (Innovatív Gyógyszergyártók Egyesülete) 2014-es tanulmányának adatai alapján 2013-ban az összkiadás 48%-át képezték (2). Az onkológiai vizsgálatokban nagyszámú, gyakran ismételt, költséges diagnosztikai, pl. képalkotó vizsgálatokra kerül sor, s a gyógyszerfejlesztő cégek által elköltött pénz bekerül a hazai egészségügyi rendszerbe, ami finanszírozza a diagnosztikai vizsgálatokat, rövidíti a várólistákat, valamint hozzájárul a kórházak és onkológiai osztályok költségvetéséhez. A gyógyszerfejlesztő cég a klinikai vizsgálat keretei között – a hazai jogszabályok és a bevett gyakorlat alapján – legtöbbször a törzskönyvezett onkológiai gyógyszereket is biztosítja a vizsgálati alanyok számára.
Magyarországon is szinte minden onkológiai centrumban, számos betegségtípusban folynak betegbevonással zajló klinikai vizsgálatok. A gyógyszerfejlesztő cégek Magyarországon általában szívesen indítanak onkológiai klinikai vizsgálatokat. Ennek részben az az oka, hogy hazánkban gyors a hatósági engedélyezési és az etikai hozzájárulási folyamat, másrészt pedig a kórházak vizsgálóhelyein, az onkológiai osztályokon olyan szakemberek dolgoznak (orvosok, nővérek, vizsgálóhelyi koordinátorok stb.), akik magasan képzettek és jártasak a gyógyszerfejlesztési folyamatban, illetve a klinikai vizsgálatokban.
Az onkológiai osztályokon zajló, a gyógyszeripar által szponzorált és a Helyes Klinikai Gyakorlat (GCP) szabályrendszerének megfelelően levezetett klinikai vizsgálatok lebonyolítására igen szigorú szabályozás mellett kerül sor. A klinikai vizsgálatok során nemcsak nemzetközi irányelveket kell követni, de meg kell felelni a szigorú európai és hazai jogszabályi elvárásoknak is, emellett pedig a klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek jóllétének védelmére szolgáló Helsinki Nyilatkozat etikai előírásait is figyelembe kell venni.
Változások az onkológiai osztályokon zajló klinikai vizsgálatokban
Az elmúlt években jelentősen megváltozott a klinikai vizsgálatok jellege és betegszáma. Míg 10−15 éve elsősorban citosztatikus készítmények fejlesztése zajlott, s ezekbe a vizsgálatokba egyes onkológiai osztályok gyakran több tucat beteget is be tudtak sorolni, az elmúlt évek immunonkológiai – főként target-terápiás – vizsgálataiba egy-egy osztályon belül gyakran csak 1-2-3 beteg tud bekerülni. Az onkológiai vizsgálatok jellemzően sokkal hosszabb ideig tartanak, mint pl. egy kardiológiai vagy bőrgyógyászati jellegű klinikai vizsgálat, s különösen igaz ez az adjuváns indikációkban indított gyógyszervizsgálatokra, amelyek akár egy évtizeden is átívelhetnek.
A kórházi szakemberek szempontjából a klinikai vizsgálatokban történő részvétel lehetőséget biztosít az új gyógyszercsoportok és hatóanyagok még törzskönyvezés előtti megismerésére. Az újabb onkológiai kezelésekkel, például immunonkológiai készítményekkel vagy az újabb és újabb onkológiai célzott terápiákkal kapcsolatos hatások és mellékhatások korai megtapasztalása a későbbiekben is hasznos tudás, amikor egy-egy vizsgálati készítményből törzskönyvezett gyógyszer lesz, és már klinikai vizsgálati kereteken kívül nyílik lehetőség a betegek kezelésére. A klinikai vizsgálatokban végzett munka során a kórházi vizsgálati munkacsoport tagjai is követik a GCP által előírt nemzetközi etikai és tudományos sztenderdeket, s ez a szemlélet az esetek jó részében része lesz a rutin betegellátási munkának is, ami pozitívan befolyásolja a mindennapi gyógyítási-kezelési folyamatokat. A klinikai vizsgálati részvételhez szükséges számos, legtöbbször angol nyelvű oktatás, e-tréning az adott betegségterületre vonatkozóan is rendszerezettebb, naprakészebb tudást biztosít. A korrekt klinikai vizsgálati munkavégzés szempontjából a szakmai kihívások mellett motivációt jelenthet a komplex kutatási folyamatokban történő részvételért járó többletdíjazás is.
A betegek hozzáállása a részvételhez
A betegek egy része már tudatosan keresi a klinikai vizsgálatokban történő részvétel lehetőségét. Ebben segítséget nyújthat az OGYEI honlapján 2017 novemberétől működő klinikai vizsgálati adatbázis, illetve az angol nyelvű Európai Klinikai Vizsgálati Regiszter. A klinikai vizsgálati részvétel lehetőséget biztosíthat a betegeknek, hogy ígéretes, modern onkológiai hatóanyagokkal történő kezeléshez jussanak. A betegek vizsgálati beválasztását pontosan definiált bevonási és kizárási kritériumok befolyásolják, és sok szemponttól függ, hogy egy adott betegnek felajánlható-e egy adott klinikai vizsgálatban való részvétel. Ezen kritériumok közé tartozik az alapbetegség, annak stádiuma, (ma már szinte mindig) a molekuláris patológiai jellemzők, a beteg általános állapota, kísérőbetegségei stb. Egy rákbeteg szempontjából nézve egy klinikai vizsgálatban kapott kezelés bizonyos szempontokból más, mint a szokásos onkológiai kezelésekben való részvétel. A betegek néha – főleg a klinikai vizsgálati vizitek elején – nehezményezik a szorosabb ellenőrzést, akárcsak az alkalmazkodást az adott időpontban szükségessé váló vizsgálatokhoz. Azonban ezek a kezdeti nehézségek legtöbbször előnnyé válnak a beteg ellátásának folyamatában, ugyanis a szokásosnál intenzívebb és kommunikatívabb orvos-beteg kapcsolat alakul ki.
Ugyanakkor a betegeket nagyon sokszor fokozott várakozás tölti el a klinikai vizsgálatba történő bekerüléssel kapcsolatban, pontosabban a klinikai vizsgálati készítményhez („új modern külföldi szerhez”) történő hozzájutást illetően. Ez különösen igaz a konvencionális kezelések kudarca után következő többedvonalbeli kezeléseknél (3, 4). A Synexus 2017-es nem reprezentatív kutatása is alátámasztja azt, hogy a gyógyszervizsgálatoknál a betegek lényegesen magasabbnak érzékelik az előnyöket, mint a kockázatokat (5). Általánosságban véve a hazai rákbetegek még mindig kevés ismerettel rendelkeznek azzal kapcsolatban, hogy a randomizált vizsgálatok kontrollkarosak, ahol egyes kezelési karokon „csak” a szakmailag elfogadott kezeléshez jutnak hozzá a betegek, esetleg placebóval kombináltan. A gyógyszervizsgálatokkal kapcsolatos tájékoztatást nemcsak betegeknek szóló off-line és on-line kiadványok (pl. Rákgyógyítás újság és honlap) és klinikai vizsgálatokkal foglalkozó hazai szakmai szervezetek (pl. Magyar Klinikai Vizsgálók Társasága) tekintik feladatuknak, de a hazai gyógyszerhatóság is tervez olyan honlapot, ahol releváns tájékoztatást tudnak nyújtani a betegeknek (6).
IRODALOM
- Tamásné dr. Németh Ágnes: Ki mit tudhat ma, és mit tudhat majd holnap az Európai Unióban folyó klinikai vizsgálatokról? Gyógyszereink 2016;66(1):11–12.
- AIPM: Magyarország versenyképessége a klinikai vizsgálatokban (2014)
- Dias AL, Chao JH, Lee D, Wu Yet al. Patient perceptions concerning clinical trials in oncology patients. Contemporary clinical trials communications. 2016 Dec 15;4:179−185.
- Brandberg Y, Johansson H, Bergenmar M. Patients' knowledge and perceived understanding – Associations with consenting to participate in cancer clinical trials. Contemporary clinical trials communications. 2016 Apr 15;2:6−11.fasfdsa
- http://pharmaonline.hu/kutatas/cikk/egyre_tobben_vesznek_reszt_magyarorszagon_klinikai_gyogyszervizsgalatokban Letöltve: 2018. aug 30.
- http://pharmaonline.hu/kutatas/cikk/klinikai_vizsgalatok__meg_kell_oriznunk_versenykepessegunket Letöltve: 2018. aug. 30.
a szerző cikkei
