Milyen a jó kutatás és a jó terápia?
„Mérlegen a gyógyító eljárások – Jobb kutatással a jobb egészségügyi ellátásért” címmel jelent meg négy szerző munkája – három közülük orvos, egy pedig páciens. Könyvükben azt vallják, hogy az orvostudomány eredményei csodálatosak, azonban sokat javíthatunk módszerein. Írásukban javaslatot tesznek arra, hogyan vehetünk részt ebben valamennyien: kutatók, orvosok, újságírók, páciensek, egészségpolitikusok és gyógyszergyártók.
A “Testing Treatments – Better Research for Better Healthcare” című könyv szerzői: Imogen Evans, Hazel Thornton, Iain Chalmers és Paul Glasziou.
Imogen Evans praktizáló orvosból a The Lancet orvostudományi újságírója lett, ma pedig Nagy Britanniát képviseli az Európa Tanács orvostudományi kutatásokkal foglalkozó etikai bizottságában.
Hazel Thornton azt próbálja elérni, hogy a klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek jobb tájékoztatást kapjanak, és hogy olyan kutatások induljanak, amelyek jobban figyelembe veszik a betegek érdekeit.
Iain Chalmers a kutatásokról szisztematikus áttekintéseket készítő Cochrane Központ vezetője, és a kontrollált vizsgálatok minőségének javításáért dolgozó James Lind alapítvány koordinátora. Az alapítvány a célját leginkább a lakosság nagyobb bevonásával reméli elérni.
Paul Glasziou korábban a BMJ Journal of Evidence-Based Medicine című lapját szerkesztette, ma félállásban háziorvos, és félállásban orvostudományi kutatással foglalkozik, valamint azzal, hogy hogyan lehetne a jó minőségű kutatásokat a mindennapi gyógyító munkában használni.
A könyv és több fordítása ingyenesen letölthető, magyar nyelvű fordítás még nincs (talán az Egészségbiztosítási Felügyelet valamelyik utódszervezeténél elvégzik ezt a munkát?).
A könyvhöz előszót író dr. Ben Goldacre – akinek Bad Science című blogja az orvostudomány körüli visszásságokat tűzi tollhegyre – megjegyzi: „A legfontosabb kérdés, amit fel kell tennünk a gyógyító módszerekkel kapcsolatban: honnan tudjuk, hogy azok működnek? A Testing Treatments pont erre a kérdésre ad választ. Ráadásul a könyv okosan és érdekesen bemutatja a kereskedelmi trükköket is.”
Napjainkban, főleg, ha a gyógyszerárak kifizetésénél a beteg felelősségét is érvényesíteni akarja, az egészségpolitikának a pácienst egyre inkább együttműködő partnernek kell tekintenie. Ehhez pedig elengedhetetlen, hogy a páciens megértse, miből tudható, hogy egy módszer működik-e, honnan tudható, mennyi rizikóval jár egy-egy eljárás, és mennyi az elfogadható előny/kockázat arány.
Mint a könyv szerzői hangsúlyozzák, az orvosok sem tudják, mert nem tanulják az egyetemeken, hogy milyen egy tisztességes klinikai vizsgálat, hogyan lehet elkerülni az elfogultságot és észrevenni a félrevezető értelmezést, hogyan kell értelmezni a bizonyítékokat, a valószínűségeket – a statisztikákat. Hogyan kell értelmezni, ha valami nem működik? Erre példának hozzák fel a Bendectin (doxylamine és B6 vitamin tartalmú készítmény) esetét: a szert terhességi hányásra írták fel, majd mivel felmerült a gyanú, hogy születési rendellenességet okoz, 1983-ban visszavonták. A későbbiekben a gyanú nem igazolódott, de azt sem sikerült igazolni, hogy a szer bizonyosan nem okoz károsodást. Viszont a visszavonás óta csak olyan készítmények állnak a rendelkezésünkre a terhességi hányás csillapítására, amelyeknek a lehetséges mellékhatásairól még kevesebbet tudunk.
A probléma részét képezi az is, hogy a gyógyító módszerek hatása nagyon ritkán nyilvánvaló. Gyakoriak a bizonytalanságok akörül, hogy egy-egy új eljárás mennyire hasznos.
Az 1. fejezetben – New, but is it better? – Ami új, az jobb is? – arról van szó, hogyan fordulhatott elő, hogy némely hatóságok által elfogadott szerről az alkalmazás során súlyos mellékhatások derültek ki. Részletesebb tárgyalásra kerül a Thalidomide, a Vioxx, az Avandia (rosiglitazone), a Bjork-Shiley mechanikus szívbillentyű és a Herceptin (trastuzumab) esete.
A 2. fejezetben – Hoped-for effects that don’t materialize – a szerzők beszámolnak arról, hogy sok eljárást használunk úgy, hogy azok hasznosságát és ártalmatlanságát sose vizsgálták. Így például több tízezer gyerek halhatott meg bölcsőhalálban amiatt, mert a szülők követték dr. Benjamin Spock sosem ellenőrzött tanácsát, és hason fektették a csecsemőket.
Hasonló példa: a szívinfarktuson átesettek szívműködésére gyakran aritmia jellemző; az 1990-es évek elejéig antiaritmiás szerekkel kezelték ezeket a betegeket, anélkül, hogy bizonyíték lett volna e szerek hasznára. Azóta kiderült, hogy nemhogy nem használnak, de egyenesen ártanak: szedésük következtében csak az USA-ban évente több tízezren haltak meg idejekorán.
Szóba kerül a halvaszületés megelőzésére bizonyítékok nélkül alkalmazott diethylstilboestrol-kezelés károssága, illetve a menopauza tüneteinek enyhítésére alkalmazott hormonpótló kezelés mellékhatásai, valamint a csak a pénztárcára ártalmas ligetszépe-kezelés (ekcéma) hatástalansága.
A 3. fejezet – More is not necessarily better – a mellrák-terápia példáján azt elemzi, hogy az intenzív kezelési eljárások nem szükségszerűen jobbak.
A 4. fejezetben – Earlier is not necessarily better – arról van szó, hogy milyen esetekben hasznosak, és mikor károsak a szűrővizsgálatok. A szerzők elemzik a neuroblasztóma-szűrés tanulságait, nyilvánvalóan hasznosnak ítélik az újszülöttek fenilketonúria-szűrését, alapos kételyeket vetnek fel a mammográfiával kapcsolatban (kétezer nőt kell ahhoz rendszeresen szűrni tíz éven keresztül, hogy egy mellrákos halálozást megelőzzenek – eközben tíz nőt kezelnek feleslegesen, valamint kétszáz nő kap később tévesnek bizonyuló pozitív leletet), és ártalmasnak ítélik a prosztatarák szűrését. A genetikai teszteket – a betegségek komplex háttere miatt – többnyire feleslegesnek ítélik, és elítélik a magánklinikákon terjedő gyakorlatot, amikor egésztestCT-vizsgálatokat ajánlanak egészséges embereknek.
Az 5. fejezet – Dealing with uncertainty about the effects of treatments – az egészségügyi ellátás majdnem minden aspektusát átszövő bizonytalansági tényezők kezelésére ad javaslatokat.
A 6. fejezet – Fair tests of treatments – a kutatások szisztematikus áttekintésének módszereit, hasznosságát, és szándéktalan, valamint szándékos hibáit elemzi.
A további fejezetek
7 Taking account of the play of chance
8 Assessing all the relevant, reliable evidence
9 Regulating tests of treatments: help or hindrance?
10 Research – good, bad, and unnecessary
11 Getting the right research done is everybody’s business
12 So what makes for better healthcare?
13 Research for the right reasons: blueprint for a better future
többek között arról szólnak, hogy a klinikai vizsgálatok szabályozása szükségtelenül bonyolult, ami megakadályozza, hogy a klinikusok a gyakorlatban használt szereket ellenőrizzék. Ezt csak klinikai vizsgálatként tehetnék meg, de mivel az rengeteg adminisztrációval járna, így az orvosok félreteszik bizonytalanságaikat. És bár a klinikai vizsgálatok szabályozása szükségtelenül bonyolult, a már elfogadott, elindult vizsgálatok monitorozása elégtelen, és arra is kevés biztosíték van, hogy olyan vizsgálatok induljanak, amelyekre valóban szükség van (pl. azt vizsgálják, hogy osteoarthritis-ben egy újabb nemszteroid gyulladásgátló van-e olyan hatékony, mint a régiek, nem pedig azt, ami a betegek szerint hasznos lenne, pl. a különböző fizioterápiák hatásossága).
Szóba kerülnek a rossz minőségű kutatások, így pl. a szkizofrénia kezelésére használatos 600 eljárást kétezer vizsgálatban úgy tesztelték, hogy a vizsgálók 640 különféle skálával mérték mérték az eredményességet – vagyis azok összehasonlíthatatlanok.
Kiderül, hogy felesleges kutatásokat is végeznek – egy műtét utáni vérzéscsillapítót pl. még azután is több kontrollált vizsgálatban vizsgáltak, hogy már bebizonyosodott: a szer kiválóan működik –, azaz sok vizsgálat tervezésekor nem veszik figyelembe a szisztematikus áttekintések eredményeit.
A hibák összegyűjtésén és elemzésén kívül a szerzők egyrészt az egyes fejezetekben a megoldásokra is javaslatokat tesznek, illetve a három utolsó fejezetet kifejezetten ennek a témának szentelik.
