A szívelégtelenség kezelésében az elmúlt években, évtizedekben egy sikerkorszaknak lehettünk szemtanúi, hiszen számos randomizált kontrollált vizsgálat igazolta különböző készítmények mortalitás- és morbiditáscsökkentő hatását a szívelégtelenség fenotípusainak teljes spektrumán.
A Friedreich-ataxia (FA) a leggyakoribb öröklött ataxia. A korai tünetek jellemzően a gyermekkorban jelentkeznek. Tipikus tünet a koordináció fokozatos elvesztése, az izomgyengeség és a fáradtság. A betegség előrehaladtával az FA-val élők látásromlást, halláskárosodást is tapasztalhatnak, beszéd- és nyelési problémák, cukorbetegség, gerincferdülés és súlyos szívbetegségek is felléphetnek. Sok FA-ban szenvedő beteg használ járást segítő eszközt, és gyakran a diagnózist követő 10-20 éven belül szükségük van kerekesszékre. Az FA miatt kialakuló szövődmények következtében a betegek várható élettartama átlagosan 37 év.
Jól szervezett és definiált betegutakkal mindenki számára egyenlővé válhat az ellátáshoz való hozzáférés és eredményesebb lehet a betegellátás, ám ehhez a páciens együttműködését is el kell nyerni.
Az Európai Gyógyszerügynökség Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) feltételes forgalomba hozatali engedély* megadását javasolta a Boehringer Ingelheim spesolimab elnevezésű monoklonális antitestének, mint a terápiás csoportban első kezelési lehetőség a generalizált pustulosus psoriasis (GPP) fellángolása esetén felnőtt betegek számára.