Az új részleg központja a Massachusetts állambeli Bostonban lesz, és elsődlegesen a lizoszomális tárolási betegségekre, valamint a ritka hematológiai és szemészeti betegségekre fog összpontosítani.
A Magyar Kórházszövetség éves kongresszusának első napján 10 pontos üzenettel fordult az egészségügyben érdekeltekhez a döntéshozkhoz, az ágazat dolgozóihoz, aktív és leendő páciensekhez.
Potenciálisan halálos ítéletnek tartják kritikusai azt az állásfoglalást, amely szerint egy olyan kezelés, amely bizonyítottan segít a legsúlyosabb bőrrákban szenvedőkön, túlságosan drága ahhoz, hogy az állami egészségügyben alkalmazzák.