Új felhasználási területe lehet az egykor elátkozott talidomid hatóanyagnak

A Nature Medicine című szakfolyóiratban megjelent tanulmány szerint az örökletes, vérzékenységgel járó kisértágulattal (hereditary hemorrhagic telangiectasia, HHT) élő pácienseknél a talidomid csökkentette a tünetek, például az orrvérzés súlyosságát és gyakoriságát. A HHT átlagosan tízezerből egy-két embert érint, gyakran életveszélyes betegség, mivel a napi többszöri súlyos orrvérzés mellett a belső szervekben (agy, tüdő, máj stb.) is vérzések jelentkezhetnek.

 

A Franck Lebrin által vezetett kutatócsoport génmódosított, HHT-s egerekkel kísérletezve megállapította, hogy a hatóanyag csökkentette a vérzés kockázatát és stabilizálta az ereket. A kutatást végző francia egészségügyi és orvosi kutatóintézet munkatársai úgy vélik, a szer a sejtnövekedést segítő PDGF-B jelű fehérje, egy növekedési faktor termelődését növelve éri el hatását; a mechanizmus az érfali simaizomsejtek szaporodását serkentve támogatja a sérült érfal helyreállítását. A tanulmány szerint a HHT-s páciensek orrnyálkahártyájából vett minták vizsgálata azt igazolja, hasonló folyamat játszódhat le az embereknél is. Hét személyen próbálták ki a gyógyszert, és közülük hatban csökkent az orrvérzések gyakorisága (a hetedik személyben idegkárosodás miatt meg kellett szakítani a kezelést).
 

A talidomid 1957 és 1961 között volt forgalomban, ám betiltották, miután kiderült, hogy azoknál a terhes nőknél, akik reggeli émelygésük, hányásuk ellen szedték a szert, nagyobb lett a kockázata, hogy a magzat végtagjai rendellenesen fejlődnek. Több mint 10 ezer csecsemő született ezzel a problémával, főként Németországban, Nagy-Britanniában, Ausztráliában és Kanadában.

 

Az utóbbi években azonban újraéledt a talidomid hatóanyag iránti érdeklődés, több kutatás kezdődött felhasználásával, alkalmazzák például egy ráktípus, a myeloma multiplex kezelésénél, ám igen szigorú ellenőrzés mellett.