A szív visszafiatalítása
A szívbetegség vezető halálok világszerte, a szívizompusztulás jelenlegi kezelési formái zömmel sikertelenek. Az új terápiás irányok kutatásába nagy energiát fektetnek: a Nature a regenerációs képesség visszakapcsolásáról, a Human Gene Therapy a génterápiás próbálkozások jelenlegi állásáról számol be.
Az emberek esetében szívinfarktus után lassan és rossz hatásfokkal gyógyul a szívizom, a cardiomyocyták helyét összehúzódásra képtelen hegszövet veszi át, ami végül szívelégtelenséget eredményez. Vannak azonban olyan gerincesek (pl. a halak), amelyek felnőtt korukban is képesek szívük regenerálására, de a hozzánk evolúciósan közelebb álló egerek is megtartják ezt a képességet a születés utáni egy hét alatt – ez az egy hét adott lehetőséget a Weizmann Institute kutatói számára, hogy megkeressék, mi az a faktor, ami lehetővé teszi ezt.
Elad Bassat és munkatársai azzal a feltételezéssel vágtak neki a munkának, hogy a képességért a szív extracelluláris mátrixa (ECM) lehet a felelős. A sejtes elemektől megtisztított ECM-et először szívsejtek tenyészetéhez adták, és kiderült, hogy az egy hétnél fiatalabb állatból származó ECM, ellentétben az idősebb állatéval, a cardiomyocyták proliferációját váltotta ki. Ezt követően a fiatal ECM különböző proteinjeit tesztelték, amik közül az egyik, a már korábban is ismert, Agrin nevű fehérje egyetlen injekció révén is helyreállította a szívelégtelenségben szenvedő kísérleti állatok szívizmát és szívműködését.
Bár a gyógyulás egy hónapig is elhúzódott, végeredményben a hegszövet nagyrészt szívizommal pótlódott. Végül a kutatók azt is bebizonyították, hogy az Agrin a humán szívizomsejteket is osztódásra készteti (The extracellular matrix protein Agrin promotes heart regeneration in mice; Nature).
William Penny és Kirk Hammond áttekintő közleménye annak a négy klinikai vizsgálatnak az eredményét értékeli, amelyek eddig a szívelégtelenség génterápiájával próbálkoztak (összesen 420 beteg vett részt a vizsgálatokban). A Randomized Clinical Trials of Gene Transfer for Heart Failure with Reduced Ejection Fraction című tanulmány kifejti: a vizsgálatok vagy vírusvektort használtak (a coronáriákba juttatva), vagy plazmidok endokardiumba injektálásával dolgoztak, és három különböző gén szívizomba juttatásával próbálkoztak (az egyik egy ATP-áz, a másik egy őssejt-toborzásért felelős fehérje, a harmadik egy adenilcikláz génje).
A biztonságossággal kapcsolatos adatok arra utalnak, hogy a módszer elfogadható kockázattal jár, és a négy vizsgálat közül kettőben a balkamrai funkció bizonyos fokú javulását is sikerült elérni.
