A cholangiocarcinoma (CCA) egy heterogén kórkép. Az IDH1-mutációval rendelkező, lokálisan előrehaladott állapotú vagy metasztatikus CCA-betegeknél az ivozidenib-kezelés a túlélési paraméterek javulását eredményezheti, kedvező tolerálhatóság mellett.

A refrakter metasztatikus colorectalis carcinoma eseteinek többségében az első és második vonalbeli kemoterápiát követően a betegek teljesítménystátusza megfelelő, így alkalmasak további vonalbeli kezelésekre. A szerzők a trifluridin-tipiracil + bevacizumab kombinációt hasonlították össze az önmagában alkalmazott trifluridin-tipiracillal, és azt találták, hogy a kombináció hatásos terápiás alternatívát jelenthet refrakter metasztatikus CRC eseteiben, függetlenül a mutációs státusztól, a tumor oldaliságától, illetve attól, hogy a beteg korábban részesült-e már terápiában.

A szerzők az ivozidenib hatásosságát és biztonságosságát elemezték előrehaladott IDH-1-mutáns cholangiocarcinoma olyan eseteiben, melyek a szokványos kemoterápia mellett progredáltak. Ebben a klinikai szituációban az ivozidenib szignifikánsan javította a progressziómentes túlélést és a teljes túlélést. A kezelést a betegek jól tolerálták, súlyos mellékhatás ritkán, a terápiával összefüggésbe hozható haláleset egyáltalán nem fordult elő.

Az utóbbi két évtizedben a kemoterápia és a monoklonális antitestek kombinációinak elterjedése nyomán javult a metasztatikus colorectalis carcinomában szenvedő betegek túlélése. Továbbra sem megoldott azonban azoknak a betegeknek a kezelése, akiknek betegsége az engedélyezett szerekkel szemben refrakternek bizonyul, vagy azokkal szemben intolerancia áll fenn.

A colorectalis carcinoma kezelésére ma már többféle aktív kezelés elérhető, akár monoterápia, akár kombinációk formájában. Továbbra is nehézséget jelent azonban azoknak az eseteknek a kezelése, melyeknél a diagnózis felállításakor már áttétek mutathatók ki – ezek alkotják az esetek többségét. A szerzők metasztatikus colorectalis carcinoma olyan eseteiben elemezték a trifluridin/tipracil kombináció hatásosságát és biztonságosságát, melyekben a szokványos terápiás lehetőségekkel nem sikerült kielégítő választ elérni, vagy azok valamilyen okból nem voltak alkalmazhatók.

Az utóbbi évtizedben a korábbiaknál hatásosabb kemoterápiás sémák és célzott szerek jelentek meg a metasztatikus colorectalis rák kezelésében, melyekkel a klinikai vizsgálatok többségében 25–30 hónapos teljes túlélést sikerült elérni. Az összes szokványos kemoterápiás szerrel és célzott készítménnyel már kezelt betegek gyakran még mindig jó általános állapotban reménykedhetnek további terápiás lehetőségek eredményességében.

A pancreas ductalis adenocarcinomája (PDA) viszonylag ritka, ám előrehaladott stádiumban felismerve magas halálozású tumortípus (5 éves túlélési aránya mindössze 5%). E betegek azonban sajnos az esetek többségében már csak akkor jutnak diagnózishoz, amikor betegségük előrehaladott stádiumban van, így a medián teljes túlélés (OS, overal survival) mindössze 4,6 hónap.

A trifluridin/tipiracil (FTD/TPI) a metasztatikus colorectalis carcinoma (mCRC) azon eseteire engedélyezett orális készítmény, akiknél a korábbi kezelések nem hozták meg a várt eredményt vagy más okból nem alkalmazhatók.

A gastro-oesophagealis átmenet daganata klinikai jellemzőit és egyéb körülményeit tekintve különbözik a gyomorráktól, és prognózisa is kedvezőtlenebb annál. A fázis III TAGS vizsgálat célja a trifluridine/tipiracil hatásosságának és biztonságosságának elemzése volt a gastro-oesophagealis átmenetet érintő rákbetegség kezelésében.

Az FTD/TPI-kezelés a mGC/GEJC kórképpel kezelt betegeknél hatásosnak bizonyul, függetlenül attól, hogy a betegeknél korábban végeztek-e gyomoreltávolító műtétet vagy sem.