A génterápia mára a klinikai gyakorlat szerves részévé vált, ám az áttörés önmagában nem jelent automatikus gyógyulást. Bár a technológiai paletta a génpótlástól a CRISPR-alapú génszerkesztésig rendkívüli módon szélesedett, a siker kulcsa továbbra is a betegkiválasztás, a biztonságosság, valamint a lehető legkorábbi időzítés.

A mitochondriális medicina a mitochondriális működészavarok felismerésével, molekuláris diagnosztikájával és komplex kezelésével foglalkozó, gyorsan fejlődő terület. 

Állami elismeréseket és kitüntetéseket adott át Baka András köztársasági elnök, Magyar Péter miniszterelnök és Forsthoffer Ágnes, az Országgyűlés elnöke az augusztus 20-i nemzeti ünnep alkalmából csütörtökön az Országházban.

Az elismerés különlegessége, hogy a díjazottakat maguk a betegek, hozzátartozók és kollégák jelölik és választják ki, így a díj valódi társadalmi visszajelzést is nyújt orvosaink működéséről.

Nemzeti ünnepünkhöz kapcsolódóan számos szakember vehetett át állami elismerést pályafutása elismeréseként eddigi munkásságáért.

A Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége (RIROSZ) megalapításának 20. évfordulója alkalmából kilenc hazai szakember munkáját ismerte el az emlékdíjjal.

Töredezett közösség a ritka betegeké, így nehéz együttesen védeniük saját érdekeiket. Az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének (AIPM) minapi konferenciáján nemcsak a diagnosztika Odüsszeiáját vették górcső alá, de az is kiderült, hogy az idei évben elkészülhet a Ritka Betegségek Regisztere, ami nem csupán az ellátásbiztonság, hanem az érdekérvényesítés sarokköve is lehet.

Dr. Pintér Sándor belügyminiszter nemzeti ünnepünk, az 1956. évi forradalom és szabadságharc évfordulója alkalmából elismeréseket adott át a Belügyminisztériumban.

Szeptember 7-én, a Duchenne Világnapján a ma még gyógyíthatatlan, súlyos és ritka betegséggel élők mellett azokra az emberekre figyel a világ, akik róluk gondoskodnak.