Tudomány
Közérthető biostatisztika, számok nélkül
2010. április 21. 12:15
Hatásosság, eredményesség, hatékonyság. A gyógyszerfejlesztésben ez három különböző – bár egymással nyilván összefüggő – fogalom, annak ellenére, hogy az orvosi cikkek szerzői gyakran nem tesznek különbséget közöttük.
Hatásos, de nem eredményes?
A hatásosság (angolul: efficacy) a gyógyszernek az a tulajdonsága, amelyet klinikai vizsgálatok során, ellenőrzött és szabályozott körülmények között vizsgálnak. Ezekben a vizsgálatokban a tipikus önkéntes lehetőleg férfi, nem túl öreg és nem is túl fiatal, csak egyetlen betegségben szenved és egyetlen gyógyszert szed ennek kezelésére (azt, amelyet a klinikai vizsgálatban előírtak számára). Törzskönyvezés után a gyógyszer olyan betegek számára is hozzáférhetővé válik, akiknek több betegségük van, több gyógyszert szednek, ráadásul idősebbek, mint a klinikai vizsgálat résztvevői, és nem is mindig tartják be az alkalmazási előírásokat. Nem biztos, hogy a – korábban bizonyítottan hatásos – kezelés ilyen körülmények között eredményes lesz. Hiszen a kísérleti szakaszban nem vizsgálhatták az összes elképzelhető kölcsönhatást. Ráadásul a mellékhatások egy része csak a forgalomba hozatal után derül ki. Például a menopauza tüneteinek enyhítésére adott hormonpótló kezelést régebben sokkal eredményesebbnek gondolták, mint mostanában. Az eredményesség (angolul: effectiveness) nem mérhető kellő pontossággal a klinikai vizsgálatok során, ez ún. megfigyeléses vizsgálatok keretén belül elemezhető.
A hatásosság és az eredményesség között az tehát a különbség, hogy az előbbi ideális, mesterséges körülmények közt, az utóbbi viszont természetes környezetben jellemzi azt, hogy a gyógyszer milyen mértékben képes előidézni a célul kitűzött gyógyulást vagy javulást a beteg állapotában. Ha egy naptej bizonyítottan tökéletesen véd a leégés ellen, tehát hatásos, de a szaga mindenkit elriaszt, akkor aligha lesz eredményes. Egy jóízű nyugtató tea viszont, amellyel a beteg szívesen egészíti ki gyógyszeres kezelését, eredményes lehet, bár feltehetőleg egy klinikai vizsgálatban, melyben a cél a „tiszta”, más gyógyszerek nélküli hatás mérése lenne, nem bizonyulna hatásosnak.
A hatékonyság és az ára
A hatékonyság (angolul: efficiency) újabban a költség szóval jár együtt leggyakrabban. Lehet egy gyógyszeres kezelés hatásos és eredményes, de ha nem költséghatékony, kevés esélye van a piacon. Ha például egy új köhögés elleni szer a régi, ismert szerhez képest bizonyítottan lerövidíti ugyan egy fél nappal a kezelés átlagos időtartamát, ám háromszor annyiba kerül, akkor az egészségbiztosító nagy valószínűséggel a régit fogja támogatni.
Bizonyítási sorrend
A hagyományos gyógyszerek esetében a természetes bizonyítási sorrend: hatásosság, eredményesség, hatékonyság. A komplementer és alternatív medicinák esetében mindez legtöbbször más sorrendben történik: eredményesség, hatásosság, hatékonyság. Ez utóbbi kettő bizonyítása gyakran el is marad. A komplementer medicinák művelői általában azt próbálják bebizonyítani, hogy a szabályos klinikai vizsgálatok és azok durván leegyszerűsített hatásmutatói nem alkalmasak a holisztikus és kifejezetten személyre szabott kezelések összetett hatásának mérésére. Pedig jól tervezett klinikai vizsgálatokkal olyan szubjektív hatásmutatók is elemezhetők, mint amilyen az életminőség, a fájdalom, a fáradtság, vagy a betegek preferenciája.
A komplementer medicinák növekvő népszerűsége miatt ezen a területen is nagy szükség lenne kontrollos klinikai vizsgálatokra. Mivel a betegek általában a kétféle kezelést (a kezelőorvos által felírt hagyományosat és a mások által tanácsolt kiegészítőt) együtt alkalmazzák, fontos volna a különböző kezelések kölcsönhatásának vizsgálata. Amint azt egy szúfi mester írta: azt gondoljuk, hogy értjük a kettő fogalmát, mert az egyet már megértettük, és a kettő az „egy meg egy”. A kérdés csak az, hogy értjük-e a „meg” fogalmát is.
Forrás: Singer Júlia, Medical Tribune
