A Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége (RIROSZ) megalapításának 20. évfordulója alkalmából kilenc hazai szakember munkáját ismerte el az emlékdíjjal.

Február utolsó napja a Ritka Betegségek Világnapja, amelyet 2026-ban tizenkilencedik alkalommal rendeznek meg világszerte.

Töredezett közösség a ritka betegeké, így nehéz együttesen védeniük saját érdekeiket. Az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének (AIPM) minapi konferenciáján nemcsak a diagnosztika Odüsszeiáját vették górcső alá, de az is kiderült, hogy az idei évben elkészülhet a Ritka Betegségek Regisztere, ami nem csupán az ellátásbiztonság, hanem az érdekérvényesítés sarokköve is lehet.

A metformin több mint hat évtizede a 2-es típusú diabetes mellitus (T2DM) farmakoterápiájának alapköve. Bár anti-hyperglykaemiás hatásmechanizmusa jól ismert, az utóbbi években egyre több bizonyíték támasztja alá, hogy alkalmazása a glükózkontrollon túlmutató előnyökkel is jár.

A metformin több mint hat évtizede a 2-es típusú diabetes mellitus (T2DM) farmakoterápiájának alapköve. Bár anti-hyperglykaemiás hatásmechanizmusa jól ismert, az utóbbi években egyre több bizonyíték támasztja alá, hogy alkalmazása a glükózkontrollon túlmutató előnyökkel is jár.

Az országos szimpóziumon a döntéshozatali, a finanszírozási, a klinikai és a civil szereplők szinte teljes spektruma egy asztalhoz ülhetett.

A 3. fokozatú neuroendokrin tumorok (NET G3) a magas malignitású neuroendokrin daganatok körülbelül 20%-át teszik ki, és ezen entitás közelmúltbeli azonosítása számos megválaszolatlan kérdést vetett fel a kezeléssel kapcsolatban. Ezeknek a betegeknek a prognózisa rosszabb, mint az 1-2. fokozatú jól differenciált NET-ben szenvedőké, de jobb, mint a 3. fokozatú rosszul differenciált neuroendokrin karcinómában szenvedőké. A jelenlegi konszenzusos nyilatkozat célja, hogy eloszlassa a bizonytalanságokat, és feltárja a NET G3-as betegek kezelésében rejlő kielégítetlen igényeket.

Az AIPM konferenciáján a szakma képviselői a helyzet ismertetése mellett a fejlődési irányokat is meghatározták.

A súlyos asztma kezelésében ma már a klinikai és gyulladásos fenotípusok, valamint a társbetegségek figyelembevételével meghatározott célzott terápiák alkalmazása zajlik, ami magában hordozza a klinikai remisszió elérésének lehetőségét is.

A Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ a Qubit kérdésére elárulta, miért nőtt meg drámai mértékben az ALS-es betegek száma.