A GluN2B‑t tartalmazó NMDA‑receptorok célzása ígéretes genetikai terápiás megközelítés lehet, amely alternatívát kínálhat a jelenleg alkalmazott invazív eljárásokra, például a mélyagyi stimulációra.

Az új bázisszerkesztő módszerek alkalmasak a PEX1 gén hibáinak korrigálására, így több peroxiszomális eredetű betegség terápiájában is alkalmazhatók.

Emberen tesztelték a Life Biosciences sejteket megfiatalító génterápiás kezelését, írja a nature.com.

2023-ban Magyarországon a felnőttek 15-20 százalékánál kimutatható volt valamilyen fokú halláscsökkenés.

A PERT eljárással több ritka betegség (Batten-kór, Tay–Sachs-kór és Niemann–Pick kór C1 típusa) közös kiváltó oka válhat gyógyíthatóvá.

A génterápiák jelentik a jövőt számos súlyos betegség kezelésében, de sikerüket egy gyakori probléma fenyegeti.

Személyre szabott génszerkesztési módszerrel sikerült meggyógyítani egy CPS1-enzimhiánnyal született csecsemőt Philadelphiában.

Ez az új terápiás megközelítés nemcsak a látás megőrzésében jelenthet áttörést, hanem jelentősen javíthatja a betegek életminőségét is.

A Cell Stem Cell folyóiratban november 11-én jelent meg a Harvard Medical School kutatóinak cikke, amelyben a Diamond-Blackfan-anémia (DBA) újszerű génterápiájáról számoltak be.

A kifejlesztett speciális génszerkesztési eljárás nemcsak a Stargardt-kór, hanem más genetikai retinabetegségek terápiájában is áttörést hozhat.