Töredezett közösség a ritka betegeké, így nehéz együttesen védeniük saját érdekeiket. Az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének (AIPM) minapi konferenciáján nemcsak a diagnosztika Odüsszeiáját vették górcső alá, de az is kiderült, hogy az idei évben elkészülhet a Ritka Betegségek Regisztere, ami nem csupán az ellátásbiztonság, hanem az érdekérvényesítés sarokköve is lehet.
A prosztatarák az Egyesült Államok férfi populációjában a leggyakrabban diagnosztizált daganatos betegség és a második leggyakoribb daganattal összefüggő halálok. A terápia központi eleme régóta az androgénmegvonásos kezelés (ADT), azonban az utóbbi 10 évben kifejlesztették az androgénreceptor-útvonalgátlókat (ARPI-k) is.
A 3. fokozatú neuroendokrin tumorok (NET G3) a magas malignitású neuroendokrin daganatok körülbelül 20%-át teszik ki, és ezen entitás közelmúltbeli azonosítása számos megválaszolatlan kérdést vetett fel a kezeléssel kapcsolatban. Ezeknek a betegeknek a prognózisa rosszabb, mint az 1-2. fokozatú jól differenciált NET-ben szenvedőké, de jobb, mint a 3. fokozatú rosszul differenciált neuroendokrin karcinómában szenvedőké. A jelenlegi konszenzusos nyilatkozat célja, hogy eloszlassa a bizonytalanságokat, és feltárja a NET G3-as betegek kezelésében rejlő kielégítetlen igényeket.
A peptidreceptor radionuklid terápia (PRRT) és a kapecitabin/temozolomid (CAPTEM) a metasztatikus hasnyálmirigy neuroendokrin tumorok (PNET-ek) szisztémás terápiájának sarokkövei. A klinikai gyakorlatban a legtöbb beteg egynél több kezelési rendet kap, és ezeknek a betegeknek az optimális kezelési sorrendje továbbra sem teljesen ismert. A szerzők a PRRT és a CAPTEM progressziómentes túlélésének (PFS) valós összehasonlítását mutatják be PNET esetén. Elemzésük szerint a klinikai eredmények összehasonlíthatók voltak a korábban közölt adatokkal a valós körülmények között, és mindkét kezelési rend esetében hasonlóak voltak. Az extrahepatikus áttétek nélküli betegek, valamint a MEN1, DAXX és/vagy ATRX mutációval rendelkező betegek PFS-e meghosszabbítható PRRT-vel.
A gyógyszerallergia hátterében leggyakrabban a nem szteroid gyulladáscsökkentők, a láz- és fájdalomcsilllapítók, valamint az antibiotikumok állnak. A gyógyszerallergia kivizsgálásának alapja a pontos anamnézis, a klinikai tünetek és a feltételezett immun-patomechanizmus, mindezek alapján gyógyszerallergia gyanúja esetén limfocita-transzformációs teszt, valamint in vivo tesztek, úgymint prick teszt, intradermális teszt, illetve patch teszt elvégzése javasolt. Amennyiben ezek a vizsgálatok negatívak, a következő lépés a gyógyszerterhelés. A szerző ismerteti az egyes provokációs próbák kivitelezési módjait, indikációit.