A gyerekek, a terhes nőkkel, valamint a ritka betegségben és a pszichiátriai zavarban szenvedőkkel együtt sérülékeny populációt alkotnak, különleges gyógyszervizsgálati szabályok érvényesek rájuk. 

A gyógyszerfejlesztés hiányosságai leginkább a gyerekeket sújtják. Ők ugyanis csak szűk piacot jelentenek, így a cégek számára különböző ösztönzők nélkül nem éri meg, hogy kutatásokat végezzenek ezen a komoly etikai kérdéseket felvető területen. Ráadásul a gyermekgyógyászati vizsgálatok rendkívül költségesek, sajátos szakértelmet, módszertant igényelnek, így kivitelezésük és finanszírozásuk a gyógyszerfejlesztés speciális területét képezi.