2021. szeptember. 29., szerda - Mihály.
hirdetés

 

Új ígéretes kis molekula mutatott eredményeket a Huntington-kór kezelésében

A PharmaOnline szerint a kaliforniai székhelyű Buck Öregedéskutató Intézet kutatói az Autophagy folyóiratban egy olyan módszerről számoltak be, amellyel jelentős mértékben kitisztíthatók az agyban megjelenő huntingtin fehérjék.

Vizsgálataik szerint a kulcs az FKBP51 nevű fehérje, mely az mTOR-tól független jelátviteli útvonalon fejti ki hatását, és egy SAFit2 nevű kis molekula, amely képes átlépni a vér-agy gáton, elősegíti az autofág mechanizmust, és csökkenti a toxikus fehérje mennyiségét az agyban.

Az egereken végzett vizsgálatok során a Huntington-kór kezelésében vizsgált rapamicin és a SAFit2 autofágia-fokozó hatását hasonlították össze. Az eredmények szerint a SAFit2-kezelés 20%-kal csökkentette a huntingtin mennyiségét az agyban, azaz a rapamicinhez hasonlóan neuroprotektív hatásúnak bizonyult, de más hatásmechanizmus útján fejtette ki hatását.

A kutatók újabb preklinikai vizsgálatokat terveznek, mert a kis molekula ígéretes jelölt egy jól tolerálható, kevéssé invazív terápia kidolgozására a gyógyíthatatlan betegség ellen.

Forrás: Barbara J. Bailus et al, Modulating FKBP5/FKBP51 and autophagy lowers HTT (huntingtin) levels, Autophagy (2021).

 

Forrás: 123rf
Forrás: 123rf

(forrás: PharmaOnline)
Olvasói vélemény: 10,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés

Könyveink