Bevezetés    Állatkísérletek és klinikai vizsgálatok igazolták, hogy a transzgének részlegesen véletlenszerű (semirandom) inszerciója a vérképző sejtek kromoszomális DNS állományába nagymértékben befolyásolja a klonális diverzitást és az egyébként intakt vérképzésben klonális dominanciát, és akár leukaemia vagy sarcoma kialakulását eredményezheti. E megfigyelések az őssejtbiológusok számára azt jelentik, hogy a poliklonalitás egy igen sérülékeny egyensúlyi folyamat eredménye a vérképző rendszerben. A klinikai hematológusok számára a génterápiás beavatkozásokkal indukált leukaemia lehetősége „rossz hírt” jelent, amely beárnyékolja a sejtterápia területén a vérképző őssejtek felhasználásával elért eredményeket. A génvektor által megvalósuló inszerciós mutagenezis révén fellépő klonális egyensúlyhiány kialakulási mechanizmusának megismerése az őssejt-biológia fontos előrelépése lehet, új korszakot nyithat meg a klinikai vizsgálatokban, és a nagyobb biológiai biztonság ígérete mellett a terápiás hatékonyság növekedését is eredményezheti.      A klinikai tanulmányokból és állatkísérletekből származó megfigyelések    Az egér leukaemia-vírus (MLV) alapú, viszonylag egyszerű génvektorok által indukált leukaemiás megbetegedésekről 2002. óta állatkísérletes modellekben [1–3] és klinikai vizsgálatokban is beszámoltak [4]. Ezeket a vizsgálatokat korábbi összefoglalók tárgyalták. Az elmúlt évben közölték azt a fontos új megfigyelést, hogy a retrovírus vektorok klonális egyensúlyhiányt eredményezhetnek az ember és a nem humán főemlősök vérképző rendszerében. Ezek az eredmények nemcsak érdekes vitát gerjesztettek a génterápiát követő klonális egyensúlyhiány hátterében álló betegspecifikus kofaktorok szerepéről, hanem új, funkcionális genomikai megközelítés igényét is felvetették.