Jó hatásosságot, magas válaszarányt és tartós terápiás választ eredményezett egy hatóanyag IDH-1 mutációval rendelkező mielodiszpláziás szindrómás (MDS) betegeknél.
Mivel az előrehaladott stádiumú vagy a kiújult eseteknél a kemoterápia eredményessége korlátozott, nagy várakozás övezte a biológiai terápiák bevezetését, amelyek az elmúlt 10-15 évben fokozatosan bekerültek az ellátási protokollokba.