Egy eddig ismeretlen, recesszív öröklődésmenetű idegfejlődési rendellenességet írtak le, amely jelenlegi ismereteink szerint a leggyakoribb ilyen típusú kórkép lehet.
A 2-es típusú cukorbetegség kezelésében széles körben alkalmazott GLP-1 receptor agonisták – amelyeket napjainkban már a betegek több mint egynegyede szed – bizonyos genetikai variánsokat hordozó embereknél kevésbé bizonyulhatnak hatékonynak.
Az „élő gyógyszergyárak” olyan apró, beültethető eszközök, amelyekben genetikailag módosított sejtek folyamatosan termelik a szükséges terápiás molekulákat a szervezeten belül.