A krónikus mieloid leukémia terápiájában alkalmazott tirozin-kináz-inhibitorok (imatinib, nilotinib, dasatinib) a progressziómentes és a teljes túlélés szempontjából nem különböznek egymástól szignifikánsan. A hatóanyagok közti választás során tekintettel kell lenni a mellékhatásprofiljukra is.
Az előrehaladott rákban szenvedő betegek kezelési standardja az empirikus terápia felől a biomarker-vezette, a tumor molekuláris profilján alapuló célzott terápia irányába mozdult el. A genotipizálási technikák nagymértékű fejlődése ma már lehetővé teszi az egyes betegek rákgenomjának gyors és átfogó elemzését, akár nagyon kisméretű biopsziás anyagból is. A diagnosztikus biomarkerek segítenek a beteg számára legjobb célzott terápiák kiválasztásában.
A CML kezelésében már a XX. század elején megtörténtek az első kemoterápiás próbálkozások. Az első kemoterápiás szerek azonban nem akadályozták meg a blastos transzformációt.