Az elmúlt néhány évben az SGLT2-gátlókkal (elsősorban a dapagliflozinnal és az empagliflozinnal) végzett klinikai vizsgálatok lenyűgöző eredménnyel zárultak. Szignifikáns mértékben csökkentették az összes, valamint a szív- és érrendszeri (CV) halálozást bizonyos betegcsoportokban, a szívelégtelenség miatti kórházi felvételeket, a CV eseményeket és az albuminuria progresszióját, ha diabeteses, vagy nem diabeteses betegek kezeléséhez adták hozzá.

A Friedreich-ataxia egy ritka, genetikai eredetű, az életet megrövidítő, általános állapotot súlyosan legyengítő neurodegeneratív betegség. A most törzskönyvezett gyógyszer javított a betegek állapotán a placebóhoz képest.

Március 4. az Elhízás elleni világnap. A Medical Tribune cikkét a gyógyszeres testsúlycsökkentés lehetőségeiről a PharmaOnline közölte.

Ha az Európai Bizottság (EB) engedélyezi, ez a szer lesz az első olyan kezelés, amelyet az Európai Unióban jóváhagytak, és amely az ALS genetikai okát célozza meg.

A Friedreich-ataxia (FA) a leggyakoribb öröklött ataxia. A korai tünetek jellemzően a gyermekkorban jelentkeznek. Tipikus tünet a koordináció fokozatos elvesztése, az izomgyengeség és a fáradtság. A betegség előrehaladtával az FA-val élők látásromlást, halláskárosodást is tapasztalhatnak, beszéd- és nyelési problémák, cukorbetegség, gerincferdülés és súlyos szívbetegségek is felléphetnek. Sok FA-ban szenvedő beteg használ járást segítő eszközt, és gyakran a diagnózist követő 10-20 éven belül szükségük van kerekesszékre. Az FA miatt kialakuló szövődmények következtében a betegek várható élettartama átlagosan 37 év.

Egy ritka neuromuscularis betegség, a Friedreich-ataxia kezelésére javasolja egy szer törzskönyvezését az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) – Európai Gyógyszerügynökség (EMA) az Európai Unióban, 16 évesnél idősebb embereknél.

A cholangiocarcinoma (CCA) egy heterogén kórkép. Az IDH1-mutációval rendelkező, lokálisan előrehaladott állapotú vagy metasztatikus CCA-betegeknél az ivozidenib-kezelés a túlélési paraméterek javulását eredményezheti, kedvező tolerálhatóság mellett.

A gerincvelői izomsorvadás (SMA, spinális izomatrófia) tüneteinek megjelenése előtt megkezdett nuszinerszen kezelés eredményességére, a motoros mérföldkövek elérésére és a betegség-aktivitásra vonatkozó NURTURE vizsgálat adatai jelentek meg a Muscle & Nerve szaklapban.

Az EB engedélyezte a Moderna Spikevax XBB.1.5 nevű, koronavírus elleni módosított oltóanyagának alkalmazását az Európai Unióban.

Az Európai Bizottság engedélyezte a koronavírus ellen kifejlesztett, Comirnaty nevű vakcina adaptált változatának európai uniós alkalmazását.