Felfüggesztve az 1-es típusú diabétesz kísérleti immunterápiája
A GlaxoSmithKline (GSK) és a Tolerx, Inc. március 11-én bejelentette, hogy fázis III-as klinikai vizsgálata (DEFEND-1), amellyel az otelixizumab, egy T-limfocita receptor elleni monoklonális antitest hatékonyságát vizsgálták autoimmun, azaz 1-es típusú diabétesz kezelésében, nem váltotta be a hozzá fűzött reményeket: nem teljesítette az elsődleges végpontként kitűzött célt.
A két fejlesztő cég közleményben értesítette a sajtót, hogy a DEFEND-1 vizsgálat során nem derült fény az otelixizumab új vagy nem várt biztonsági kockázatára, és a hatékonysági problémákról értesítették a klinikai vizsgálatot végzőket, valamint a gyógyszerhatóságokat.
A GSK tovább vizsgálja az otelixizumab különböző dózisú felhasználási lehetőségeit, azonban a DEFEND-1 eredményeinek végleges áttekintéséig felfüggeszti a DEFEND-2 vizsgálatot, amely a DEFEND-1-hez hasonló felépítésű, megerősítő fázis III-as vizsgálat.
A DEFEND-1 272 (12-től 45-éves korú) páciens bevonásával végzett fázis III-as, randomizált, placebokontrollált vizsgálat volt frissen kialakult 1-es típusú cukorbetegség kezelésére, amelyet Észak-Amerika és Európa több mint száz klinikai központjában végeztek. A vizsgálattal azt akarták megállapítani, hogy a 8 napon keresztül vénásan alkalmazott 3,1 mg-os dózisú otelixizumab-terápia megőrzi-e a hasnyálmirigy inzulintermelő béta-sejtjeinek funkcióját 1-es típusú, autoimmun diabeteszeseknél, akik állapotát 90 napnál nem régebben diagnosztizálták. A funkciómegőrzés bizonyítéka a C-peptid mennyiségének normális szintje lett volna a terápia után 12 hónappal – ez volt a DEFEND-1 vizsgálat elsődleges végpontja, és ezt ajánlja végpontként az FDA és az Amerikai Diabétesz Társaság (ADA) is.
Az otelixizumab humanizált CD3-ellenes monoklonális antitest. A CD3 T-limfocita receptor, ami a jelátvitelben játszik szerepet. Az otelixizumab-immunterápia a remények szerint több autoimmun betegség kezelésére is alkalmas lesz.
A GSK és a Tolerx, Inc. 2007-ben kötött szerződést a molekula kifejlesztésére és kereskedelmére.
